致Duchenne(杜氏)社区的信:数据和IGNITE(点燃)DMD临床试验更新
(原文链接见文末。内容来自网络。仅供参考。姚保宇翻译) 亲爱的杜氏社区: 今天上午我们发布了一篇新闻稿,提供了商业更新,包括IGNITE(点燃)DMD中新患者的数据,该实验是Solid的SGT-00...
DMD家庭指南05:神经肌肉的管理
神经肌肉的管理 在杜氏肌营养不良症(Duchenne)中,由于缺乏抗肌萎缩蛋白,骨骼肌会逐渐变得无力。您应该定期与熟悉杜氏肌营养不良症的神经肌肉专家(NMS)进行检查。神经肌肉专家了解肌肉无力...
在杜氏肌营养不良患者中TAS‐205的2期早期实验
(原文链接见文末。内容来自网络。仅供参考。姚保宇翻译。) 由造血PGD合成酶生产的前列腺素D2(PGD2),这与肌肉坏死有病理性的牵连。这项随机、双盲、安慰剂对照的早期2期研究(NCT 02752048)旨...
DMD康复
康复护理 肌肉功能护理 本文介绍了肌肉功能评估和类固醇药物治疗方法等,目前有许多关于治疗DMD 的药物研究,本文只介绍有足够疗效证据的药物。 为什么要做评估及做什么评估? 药...
DMD介绍
疾病介绍 DMD (Duchenne Muscular Dystrophy)是一种严重的神经肌肉遗传性疾病,一种X染色体连锁隐性遗传病,国内一般称为杜氏型肌营养不良或假肥大型进行性肌...
肌营养不良类型
肌营养不良症 是指导致进行性肌无力和丧失的一组遗传疾病。肌肉营养不良有30多种类型,它们都有不同的原因和症状。尽管最常见的类型出现在儿童时期,但其他形式仅影响成年人。 肌营...
DMD家庭指南01:概述+如何使用这个手册
杜氏肌营养不良诊断与管理 家庭指南 感谢本指南翻译志愿者:魏永星、沈梦文、朱海新、邓丹、耿鹭、詹静珍、姚保宇、杨丽红、王小白、陈斌、田飞 目 录 1. 介绍 (...
研究发现,腺苷琥珀酸疗法可改善小鼠杜氏肌营养不良的症状
一项研究发现,用腺苷琥珀酸(ASA)治疗可改善肌肉完整性并减少杜兴氏肌营养不良症(DMD)小鼠模型的细胞损伤,这表明该药物对患有这种疾病的患者可能是一种可行的疗法。 在这些动物中,ASA增加...
研究报告:新的CRISPR-Cas9递送方法改善DMD小鼠的肌肉功能
一项研究显示,研究人员改进了一种基因编辑技术,该技术可以更有效地纠正患有杜兴氏肌营养不良症(DMD)的人的DMD 基因突变,恢复肌营养不良蛋白的正常功能并改善肌肉功能。 这项研...