机构未发现 Capricor 申请存在任何问题；预计将于 8 月 31 日做出决定 美国食品药品监督管理局 (FDA) 预计将于 8 月底就deramiocel做出决定，deramiocel 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)心...

目前正在进行的 3 期临床试验正在测试 1 型强直性肌营养不良症患者的治疗方法 日本厚生劳动省 (MHLW) 已授予delpacibart etedesiran（又名 del-desiran）孤儿药地位，这是 Avidity Biosciences ...

住院、急诊就诊、辅助器具需求以及设备费用 美国一项分析大量保险索赔数据库的研究显示，强直性肌营养不良症(DM)患者比未患该病的患者使用更多的医疗资源并面临更高的相关费用。 研究人员发现，...

Sarepta 表示，另外两种 LGMD 疗法的试验正在取得进展 美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Sarepta Therapeutics 开始在首次临床试验中对2C 型肢带型肌营养不良症(LGMD2C)患者进行基因疗法 SR...