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REGENXBIO 分享 RGX-202 基因治疗 AFFINITY DUCHENNE 试验的积极生物标志物数据
REGENXBIO Inc. 报告了 RGX-202 AFFINITY DUCHENNE® 试验 I/II 期中来自另外两名患者的新的积极中期数据，RGX-202 是一种试验性基因治疗产品，通过 AAV8 为杜氏肌营养不良症患者提供微肌营养不...
2个月前
非营利组织发布更新的 PJ Nicholoff 杜氏肌营养不良症 (DMD) 类固醇治疗方案
旨在帮助医疗保健提供者管理皮质类固醇使用的指南 致力于根除杜氏肌营养不良症 (DMD) 的非营利组织家长肌营养不良症项目(PPMD) 发布了PJ Nicholoff 类固醇治疗方案的更新版本，标志着该方案首次...
32天前
Sarepta：基因疗法 Elevidys 为 DMD 患者带来“希望”
公司希望 ENVISION 支持其在非卧床患者中的全面批准 Sarepta Therapeutics 公司开发的杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)已获得美国食品药品监督...
1个月前
残疾儿童康复救助制度政策汇总
几年， 随着国家对罕见病日益重视，相关的政策在陆续出台。罕见病群体除了治疗性药物的医疗保障，更需要终康复照护。按目前的评残标准，进行性肌营养不良（第一批罕见病目录序号98）纳入到“肢...
1个月前
MDA 2025：3 名 OPMD 患者接受基因治疗后获益
BB-301 治疗 MD 型患者在试验中取得吞咽改善效果 在一项临床试验中，实验性基因疗法 BB-301 的使用使前三位眼咽型肌营养不良症(OPMD) 患者的吞咽能力得到改善。OPMD 是一种以喉咙和眼部肌肉无力...
1个月前
5月DMD药物最新进展（国际）
1、SAT-3247在大龄DMD患者中展现新希望，大龄患者握力翻倍，安全性良好 总部位于多伦多的生物科技公司 Satellos Bioscience 日前宣布，其新型小分子药物 SAT-3247 在一项开...
18天前
Entrada 在英国获得授权，可启动跳过外显子 45 的 1/2 期杜氏肌营养不良症试验
– 公司有望于 2025 年第三季度启动 ELEVATE-45-201 研究 – – ELEVATE-45 已向欧盟提交监管文件，正在进行监管审查 – – ELEVATE-45 是公司预计于 2025 年进入全球临床开发的三个新型...
2个月前
Duvyzat 建议欧盟批准作为 DMD 治疗药物
预计 7 月将对 Italfarmaco 的疾病改良疗法做出决定 欧洲药品管理局下属机构人用药品委员会（简称 CHMP）建议批准Duvyzat（givinostat）用于治疗6 岁及以上能够行走的杜氏肌营养不良症(DMD) 患...
44天前
DMD基因疗法Elevidys在日本获得有条件批准
OK 涵盖 3-7 岁儿童，无外显子 8/9 缺失且抗体阴性 日本厚生劳动省（MHLW）有条件地批准了基因疗法Elevidys （delandistrogene moxeparvovec-rokl）用于治疗某些杜氏肌营养不良症（DMD）病例。 ...
30天前互助同行，温暖相伴——全国DMD家庭伐莫罗龙惠民保政策指南
亲爱的DMD家长们：我们深知，每一位DMD家庭都在与时间赛跑，而高昂的治疗费用更是一道难以跨越的鸿沟。随着伐莫罗龙（Vamorolone）在中国的上市，虽暂未纳入医保，但全国多地惠民保政策已为其开...
2个月前