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非营利组织发布更新的 PJ Nicholoff 杜氏肌营养不良症 (DMD) 类固醇治疗方案
旨在帮助医疗保健提供者管理皮质类固醇使用的指南 致力于根除杜氏肌营养不良症 (DMD) 的非营利组织家长肌营养不良症项目(PPMD) 发布了PJ Nicholoff 类固醇治疗方案的更新版本，标志着该方案首次...
10个月前
REGENXBIO 分享 RGX-202 基因治疗 AFFINITY DUCHENNE 试验的积极生物标志物数据
REGENXBIO Inc. 报告了 RGX-202 AFFINITY DUCHENNE® 试验 I/II 期中来自另外两名患者的新的积极中期数据，RGX-202 是一种试验性基因治疗产品，通过 AAV8 为杜氏肌营养不良症患者提供微肌营养不...
12个月前
DMD基因疗法Elevidys在日本获得有条件批准
OK 涵盖 3-7 岁儿童，无外显子 8/9 缺失且抗体阴性 日本厚生劳动省（MHLW）有条件地批准了基因疗法Elevidys （delandistrogene moxeparvovec-rokl）用于治疗某些杜氏肌营养不良症（DMD）病例。 ...
10个月前
Entrada 在英国获得授权，可启动跳过外显子 45 的 1/2 期杜氏肌营养不良症试验
– 公司有望于 2025 年第三季度启动 ELEVATE-45-201 研究 – – ELEVATE-45 已向欧盟提交监管文件，正在进行监管审查 – – ELEVATE-45 是公司预计于 2025 年进入全球临床开发的三个新型...
12个月前
5月DMD药物最新进展（国际）
1、SAT-3247在大龄DMD患者中展现新希望，大龄患者握力翻倍，安全性良好 总部位于多伦多的生物科技公司 Satellos Bioscience 日前宣布，其新型小分子药物 SAT-3247 在一项开...
10个月前