国务院办公厅关于印发深化医药卫生体制改革 2020年下半年重点工作任务的通知
转载来源：中华人民共和国政府网 国务院办公厅关于印发深化医药卫生体制改革2020年下半年重点工作任务的通知 国办发〔2020〕25号 各省、自治区、直辖市人民政府，国务院各部委、各直属机构： 《...
LGMD2i在美国，丹麦招募的自然史的临床试验
一项新的临床试验正在寻找约80名2i型肢带型肌营养不良症（LGMD2i）的患者，以收集有关该疾病进展的信息，这可能有助于推进潜在的治疗方法并建立生物标志物。 观察性研究（NCT04202627）现在正在...
国内目前开展的两项临床试验：维托拉生注射液（viltolarsen）、潘瑞鲁单抗 （Pamrevlumab ）
截止2021年6月，在国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网查询，有两种治疗杜氏肌营养不良的药物递交了在国内的临床试验申请。 维托拉生是由日本新药株式会社（Nippon Shinyaku）研发的磷酰...
Sarepta 公司治疗DMD研究 SRP-9001-102 的第 2 部分中预先指定的匹配外部对照相比，在统计学上显示出显着的功能改进
美国东部时间 22 年 1 月 10 日上午 10:50 在其安慰剂交叉队列中，48 周时的平均 NSAA 得分比 Duchenne 患者的外部对照对照组高出 2.0 分，具有统计学意义，并且 SRP-9001 的安全性与第 1 部分...
Duchenne 研究基金与 Duchenne UK 合作转变 DMD 心理社会护理
Duchennne UK 很高兴宣布与Duchenne 研究基金建立新的合作伙伴关系，共同开展我们的 DMD Care UK 项目。 Duchenne 研究基金正在授予 640,000 英镑的赠款，以资助重要的社会心理护理和研究，作为...
可适用于外显子跳跃的DMD患者
适用于外显子跳过的杜氏患者 美国FDA已批准Sarepta公司Eteplirsen（跳跃51号外显子），外显子53跳跃的Golodirsen药物的上市。日本批准了NS Pharma外显子53跳跃的Viltolarsen（NS-065）在日本的...
Entrada Therapeutics 在第 29 届世界肌肉学会年会上展示支持其不断扩大的 Duchenne 特许经营权的新数据
– 公司已完成的评估 ENTR-601-44 的 1 期临床试验的额外积极数据加强了其安全性，并支持计划于 2024 年第四季度提交的 2 期临床试验全球监管文件 – – 首次呈报的临床前数据显示 ENTR-601-45 ...
基因编辑领域公司概览
本文罗列了设计基因编辑治疗疾病领域的公司，其中包括中国、美国、法国 等74家基因公司。笔者整理了有关于遗传病的公司22家（不含未披露研究方向的公司），其中涉及杜氏肌营养不良的公司4...
【DMD心理课堂】1. 为什么DMD不会把我们打倒？
为什么DMD不会把我们打倒？ 清华大学在读心理学博士，陈斌 当家长得知孩子患病事实后，面对DMD这种罕见病的严重性，家长备受打击，会出现很多情绪和压力反应。从一开始的难以置信，到初步了解DM...
