当需要手术和/或全身麻醉时，将面临各种各样的情况，既有和Duchenne相关的（例如，肌肉组织活检、关节挛缩手术、脊柱手术或胃造口术），也有与Duchenne无关的（例如急性手术事件）。如果您正在...

REGENXBIO Inc. 报告了 RGX-202 AFFINITY DUCHENNE® 试验 I/II 期中来自另外两名患者的新的积极中期数据，RGX-202 是一种试验性基因治疗产品，通过 AAV8 为杜氏肌营养不良症患者提供微肌营养不...

  纯合/杂合/半合子      人类基因组是二倍体，基因都是在一条条染色体上，每两条类似的染色体被组合成一对； 每个人都是有46条，23对染色体，其中男性是 22对+XY，女性是 ...

编者按：基因药物历经逾五十年的潮起潮落，在治疗遗传病、罕见病等方面取得了重大进展。按照基因药物的特性，可以分为狭义的基因治疗、基因编辑和基因调控。本次分析基于基础研究论文和专利活动...

转载来源：中华人民共和国政府网 国务院办公厅关于印发深化医药卫生体制改革2020年下半年重点工作任务的通知 国办发〔2020〕25号 各省、自治区、直辖市人民政府，国务院各部委、各直属机构： 《...

一项新的临床试验正在寻找约80名2i型肢带型肌营养不良症（LGMD2i）的患者，以收集有关该疾病进展的信息，这可能有助于推进潜在的治疗方法并建立生物标志物。 观察性研究（NCT04202627）现在正在...

截止2021年6月，在国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网查询，有两种治疗杜氏肌营养不良的药物递交了在国内的临床试验申请。 维托拉生是由日本新药株式会社（Nippon Shinyaku）研发的磷酰...

OK 涵盖 3-7 岁儿童，无外显子 8/9 缺失且抗体阴性 日本厚生劳动省（MHLW）有条件地批准了基因疗法Elevidys （delandistrogene moxeparvovec-rokl）用于治疗某些杜氏肌营养不良症（DMD）病例。 ...

美国东部时间 22 年 1 月 10 日上午 10:50 在其安慰剂交叉队列中，48 周时的平均 NSAA 得分比 Duchenne 患者的外部对照对照组高出 2.0 分，具有统计学意义，并且 SRP-9001 的安全性与第 1 部分...

Duchennne UK 很高兴宣布与Duchenne 研究基金建立新的合作伙伴关系，共同开展我们的 DMD Care UK 项目。 Duchenne 研究基金正在授予 640,000 英镑的赠款，以资助重要的社会心理护理和研究，作为...