科研进展 | 西湖大学常兴团队利用碱基编辑，在小鼠模型中治愈杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) 是一种单基因遗传性疾病，患者在童年时期骨骼肌功能开始弱化，10岁左右失去行走能力，最终会因为心肺功能的严重损伤而在20-30岁左右...
SRP-9003基因治疗LGMD2E在1年后显示疗效
SRP-9003基因治疗LGMD2E在1年后显示疗效 在单次施用基因治疗 SRP-9003在低剂量继续导致在三个孩子与功能性措施显著改善肢带型肌营养不良从1/2期试验显示（LGMD）类型2E，一年...
小鼠研究表明，饮食中的L-精氨酸可改善DMD肠功能
一项针对小鼠的研究表明，在饮食中补充氨基酸L-精氨酸可以改善患有杜氏肌营养不良症（DMD）的人的肠道功能。 这项研究“ 口服L-精氨酸补充可改善Mdx营养不良小鼠的区域性胃肠道功能障碍&nb...
中国科学家开发出精确的基因编辑传递工具
转自新华网：中国科学家开发出精确的基因编辑传递工具 北京——中国科学家开发了一种靶向递送系统，可以将基因编辑工具带到结肠细胞，为炎症性肠病提供精确治疗。 周四发表在《科学进展》杂志上...
Edgewise Therapeutics 宣布 EDG-5506 1b 期成人贝克尔肌营养不良症（ BMD ）临床试验的正面结果
EDG-5506 耐受性良好，未观察到严重不良事件 药代动力学 (PK) 数据表明，目标参与度很高，肌肉浓度超过预期提供有意义的临床益处的水平 EDG-5506 治疗仅在两周给药后导致 BMD...
超精密 CRISPR 基因编辑工具将解决棘手的遗传病
该系统使研究人员能够更多地控制DNA的变化，从而可能打开挑战基因编辑器的条件。 与流行的CRISPR-Cas9系统相比，一种名为prime编辑的新型基因编辑工具能够更精确地控制DNA编辑（如图所示） 尽管...
冲上巅峰：美国科学家基因治疗的突破
转自公众号“ 赛先生” 原文链接： The redemption of James Wilson, gene therapy pioneer 冲上巅峰：美国科学家基因治疗的突破 「1999年，一位年轻人...
在杜氏肌营养不良患者中TAS‐205的2期早期实验
（原文链接见文末。内容来自网络。仅供参考。姚保宇翻译。） 由造血PGD合成酶生产的前列腺素D2(PGD2)，这与肌肉坏死有病理性的牵连。这项随机、双盲、安慰剂对照的早期2期研究(NCT 02752048)旨...
新的载体可允许潜在的 DMD 治疗重复交付
转自：新的载体可以允许潜在的 DMD 治疗重复交付 一种新的化学定义的脂质纳米颗粒可以克服腺相关病毒 (AAV) 载体在向骨骼肌提供基因组编辑疗法方面的局限性，并有望用于治疗杜氏肌营养不良症(DM...
山东省：关于进一步完善我省大病保险制度的通知
关于进一步完善我省大病保险制度的通知 原文链接：http://ybj.shandong.gov.cn/art/2020/12/14/art_113602_10138619.html 各市人民政府，各县（市、区）人民政府： 为贯彻落实《...
