NS Pharma在美国 启动了一项扩大的获取计划（EAP），以允许某些  杜氏肌营养不良（DMD）患者获得其研究性  外显子跳过  疗法viltolarsen的获取权。 该计划...

明确医学疾病的具体病因被称为“诊断”。当怀疑患有Duchenne时，明确的诊断非常重要。根据儿童医疗保健的程序，初级保健机构医生（PCP）可能是第一个了解到关于孩子发育不足或延迟的医疗专业人...

社会心理管理 应对杜氏肌营养不良症的生活道路充满复杂性，因此，心理社会和情感支持对患者及其家属至关重要。心理社会问题可能在任何时候出现，如果你在下列任何方面遇到困难，务必告知你的神...

在 Duchenne UK 与其他慈善机构合作的支持下，生物技术公司 MyoGene Bio 已获得加州再生医学研究所的资助，用于研究创新的基因编辑疗法。  基因编辑是治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 等遗传疾...

返回2018DMD护理指南目录 4. 确诊杜氏征 1. 什么原因导致了杜氏征？        杜氏肌营养不良（Duchenne）是由编码肌营养不良蛋白的基因发生突变或改变引起的遗传性疾病。肌营养不良蛋白是一...

当前的基因编辑工具可以有效地破坏 DNA 序列或纠正与遗传性疾病相关的细微突变。虽然这些策略正在积极地用于临床应用，但大量患者将无法受益，因为他们的病情是由基因组缺失引起的。在这里，CMN...

转自新华网：中国科学家开发出精确的基因编辑传递工具 北京——中国科学家开发了一种靶向递送系统，可以将基因编辑工具带到结肠细胞，为炎症性肠病提供精确治疗。 周四发表在《科学进展》杂志上...

神经肌肉的管理 在杜氏肌营养不良症（Duchenne）中，由于缺乏抗肌萎缩蛋白，骨骼肌会逐渐变得无力。您应该定期与熟悉杜氏肌营养不良症的神经肌肉专家（NMS）进行检查。神经肌肉专家了解肌肉无力...

康复护理   肌肉功能护理 本文介绍了肌肉功能评估和类固醇药物治疗方法等，目前有许多关于治疗DMD 的药物研究，本文只介绍有足够疗效证据的药物。   为什么要做评估及做什么评估？ 药...

原文链接：新闻正文 (cde.org.cn) 为进一步指导企业开展药品研发，加快境外已上市境内未上市化学药品研发上市进程，提供可参考的技术标准。在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《...