机构未发现 Capricor 申请存在任何问题；预计将于 8 月 31 日做出决定 美国食品药品监督管理局 (FDA) 预计将于 8 月底就deramiocel做出决定，deramiocel 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)心...

亲爱的DMD家长们：我们深知，每一位DMD家庭都在与时间赛跑，而高昂的治疗费用更是一道难以跨越的鸿沟。随着伐莫罗龙（Vamorolone）在中国的上市，虽暂未纳入医保，但全国多地惠民保政策已为其开...

旨在帮助医疗保健提供者管理皮质类固醇使用的指南 致力于根除杜氏肌营养不良症 (DMD) 的非营利组织家长肌营养不良症项目(PPMD) 发布了PJ Nicholoff 类固醇治疗方案的更新版本，标志着该方案首次...

REGENXBIO Inc. 报告了 RGX-202 AFFINITY DUCHENNE® 试验 I/II 期中来自另外两名患者的新的积极中期数据，RGX-202 是一种试验性基因治疗产品，通过 AAV8 为杜氏肌营养不良症患者提供微肌营养不...