联合国关于罕见病患者的决议

相关资料链接： 2014版DMD家庭指南               2018版DMD家庭指南                     ...

佛罗里达大学的研究人员正在寻找患有贝克肌营养不良症 (BMD) 的成年男性参与一项为期三年的自然史研究。这项观察性研究的目的是更好地了解 BMD 的过程并确定 BMD 的生物标志物。 本研究不涉及干...

一项新的临床试验正在寻找约80名2i型肢带型肌营养不良症（LGMD2i）的患者，以收集有关该疾病进展的信息，这可能有助于推进潜在的治疗方法并建立生物标志物。 观察性研究（NCT04202627）现在正在...

为什么DMD不会把我们打倒？ 清华大学在读心理学博士，陈斌 当家长得知孩子患病事实后，面对DMD这种罕见病的严重性，家长备受打击，会出现很多情绪和压力反应。从一开始的难以置信，到初步了解DM...

 

休士顿大学药学院的研究人员已经确定了急性损伤和Duchenne型肌营养不良（DMD）后骨骼肌有效再生所必需的蛋白质。Else和Philip Hargrove的药理学和药学教授Ashok Kumar正在eLife上报告他的发现。...

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转自公众号：细胞与基因治疗领域，点击查看公众号文章原文 基因治疗（特别是腺相关病毒AAV介导的基因治疗）已经进入高速发展的快车道。诺华、强生、罗氏、辉瑞、赛默飞等多家跨国公司均进军基因...

一项针对小鼠的研究表明，在饮食中补充氨基酸L-精氨酸可以改善患有杜氏肌营养不良症（DMD）的人的肠道功能。 这项研究“ 口服L-精氨酸补充可改善Mdx营养不良小鼠的区域性胃肠道功能障碍&nb...