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Capricor主持人呼吁讨论DMD的心脏并发症及其CAP-1002细胞疗法
Capricor Therapeutics将主持电话会议并与心脏病专家进行网络视频直播，讨论与杜氏肌营养不良症（DMD）相关的心脏并发症，还将提供CAP-1002的最新进展，CAP-1002是DMD患者主要的候选细胞疗法。 ...
9个月前
Dyne Therapeutics 宣布提交 IND 申请，启动 DYNE-251治疗杜氏肌营养不良症的临床试验
Dyne 的第一个 DMD 程序 DYNE-251 正在为适合跳过外显子 51 的突变患者开发 ，预计在 2022 年第一季度提交 DM1 中的 DYNE-101 IND 提交 - -预计在 2022 年中期在多个递增剂量临床试验中启...
9个月前Duchenne 研究基金与 Duchenne UK 合作转变 DMD 心理社会护理
Duchennne UK 很高兴宣布与Duchenne 研究基金建立新的合作伙伴关系，共同开展我们的 DMD Care UK 项目。 Duchenne 研究基金正在授予 640,000 英镑的赠款，以资助重要的社会心理护理和研究，作为...
9个月前
CureDuchenne Ventures投资达因公司的DMD治疗计划
CureDuchenne风险投资公司 的股权投资将支持达因治疗 制定旨在修复Duchenne型和其他肌营养不良的肌肉精确治疗。这笔资金（金额尚未披露）将有助于推进该公司针对杜氏肌营...
9个月前Astellas 和 Dyno 启动高达 1.6B 美元以上的基因治疗合作
公司将基于 Dyno 的 CapsidMap™ 交付平台开发针对骨骼肌和心肌的下一代 AAV 载体. Astellas Pharma 计划使用 Dyno Therapeutics 的 CapsidMap™ 平台开发下一代腺相关病毒 (AAV) 载体，用于针...
9个月前
超精密 CRISPR 基因编辑工具将解决棘手的遗传病
该系统使研究人员能够更多地控制DNA的变化，从而可能打开挑战基因编辑器的条件。 与流行的CRISPR-Cas9系统相比，一种名为prime编辑的新型基因编辑工具能够更精确地控制DNA编辑（如图所示） 尽管...
9个月前
FDA 授予 Deramiocel 用于治疗 DMD 心脏病的优先审查权
Capricor 细胞疗法审批申请预计将于 8 月 31 日前做出决定 美国食品药品管理局 (FDA) 已接受Capricor Therapeutics 公司的申请，批准 deramiocel——该生物科技公司开发的一种细胞疗法，用于治...
3个月前BioMarin 宣布了DMD的新临床前候选药物 BMN 351
10月底 BioMarin 宣布了 Duchenne 的新临床前候选药物 BMN 351。BMN 351 是第三代反义寡核苷酸疗法，正在研究外显子 51 跳跃，旨在靶向调节外显子 51 剪接的不同位点。它通过静脉内 (IV) 或直接...
9个月前Solid Biosciences 和 Forge Biologics 宣布病毒载体合同开发和 cGMP 制造合作伙伴关系
2021 年 10月 4 日, Solid Biosciences Inc.（Solid，纳斯达克代码：SLDB），一家专注于推进 Duchenne 肌营养不良症有意义疗法的生命科学公司，以及专注于细胞和基因治疗的合同开发和制造组织(C...
9个月前
高速增长赛道——反义寡核苷酸纪元终将到来，行业现状如何？
编者按：寡核苷酸领域（Oligonucleotides）历经诸多坎坷起伏后，近年来得到迅速发展。本文简要分析了寡核苷酸领域的基础研究、技术合作、融资交易现状。通过数据分析发现，寡核苷酸领域中反义寡...
9个月前