排序
遗传性包涵体肌病的基因研究进展
摘要：遗传性包涵体肌病（h-IBM）是一组病理表现类似散发性包涵体肌炎的遗传性骨骼肌疾病的总称，呈常染色体显性或隐性遗传，临床表现有明显的异质性。目前h-IBM根据基因型共分为7类，但仍有基...
9个月前
冲上巅峰：美国科学家基因治疗的突破
转自公众号“ 赛先生” 原文链接： The redemption of James Wilson, gene therapy pioneer 冲上巅峰：美国科学家基因治疗的突破 「1999年，一位年轻人...
9个月前
辉瑞的新阶段1B结果对杜尚肌肉萎缩症（DMD）支持的步态性男孩进行基因治疗，将其推进到重要的第3阶段研究
原文链接： 辉瑞官网报道 2020年5月15日，星期五– 8:00 amEDT 辉瑞公司（纽约证券交易所代码：PFE）今天宣布了有关PF-06939926的更新的1B期临床数据，这是一种正在研究中的治疗杜氏肌营养不良...
9个月前
春笋渐成竹林：56家基因编辑领域融资公司如何脱颖而出？
编者按：基因药物历经逾五十年的潮起潮落，在治疗遗传病、罕见病等方面取得了重大进展。按照基因药物的特性，可以分为狭义的基因治疗、基因编辑和基因调控。本次分析基于基础研究论文和专利活动...
9个月前
Dystrogen Therapeutics 研究性嵌合细胞疗法 DT-DEC01 治疗 Duchenne 肌营养不良症临床显示有显著的功能和生物标志物改进
结果继续支持 DT-DEC01 的安全性、耐受性、临床疗效和生物标志物改进的证据 通过肌电图测量，治疗 6 个月时，患者的运动单位电位 (MUP) 水平平均显着增加，最高可达基线的 200% 第一个（低剂量...
9个月前Solid Biosciences 和 Forge Biologics 宣布病毒载体合同开发和 cGMP 制造合作伙伴关系
2021 年 10月 4 日, Solid Biosciences Inc.（Solid，纳斯达克代码：SLDB），一家专注于推进 Duchenne 肌营养不良症有意义疗法的生命科学公司，以及专注于细胞和基因治疗的合同开发和制造组织(C...
9个月前BioMarin 宣布了DMD的新临床前候选药物 BMN 351
10月底 BioMarin 宣布了 Duchenne 的新临床前候选药物 BMN 351。BMN 351 是第三代反义寡核苷酸疗法，正在研究外显子 51 跳跃，旨在靶向调节外显子 51 剪接的不同位点。它通过静脉内 (IV) 或直接...
9个月前
Sarepta 同时布局外显子跳跃、PPMO和DMD 基因治疗
药学博士 Deanna Tucker 是 Sarepta Therapeutics 的医学科学联络小组负责人 六年前，马萨诸塞州剑桥的 Sarepta Therapeutics 成为第一家获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的治疗杜氏肌营养...
9个月前Duchenne 研究基金与 Duchenne UK 合作转变 DMD 心理社会护理
Duchennne UK 很高兴宣布与Duchenne 研究基金建立新的合作伙伴关系，共同开展我们的 DMD Care UK 项目。 Duchenne 研究基金正在授予 640,000 英镑的赠款，以资助重要的社会心理护理和研究，作为...
9个月前
Vertex 和 Mammoth Biosciences 宣布合作开发针对严重疾病的体内基因编辑疗法
Vertex 将使用 Mammoth 专有的超小型 CRISPR 系统来发现和开发新的体内基因编辑疗法 2021 年 10 月 26 日 09:00 东部夏令时间
9个月前