结果继续支持 DT-DEC01 的安全性、耐受性、临床疗效和生物标志物改进的证据 通过肌电图测量，治疗 6 个月时，患者的运动单位电位 (MUP) 水平平均显着增加，最高可达基线的 200% 第一个（低剂量...

摘要：遗传性包涵体肌病（h-IBM）是一组病理表现类似散发性包涵体肌炎的遗传性骨骼肌疾病的总称，呈常染色体显性或隐性遗传，临床表现有明显的异质性。目前h-IBM根据基因型共分为7类，但仍有基...

  关于印发加快推进康复医疗工作发展意见的通知 国卫医发〔2021〕19号 各省、自治区、直辖市及新疆生产建设兵团卫生健康委、发展改革委、教育厅（局）、民政厅（局）、财政厅（局）、医疗...

Duchennne UK 很高兴宣布与Duchenne 研究基金建立新的合作伙伴关系，共同开展我们的 DMD Care UK 项目。 Duchenne 研究基金正在授予 640,000 英镑的赠款，以资助重要的社会心理护理和研究，作为...

 SRP-9003基因治疗LGMD2E在1年后显示疗效   在单次施用基因治疗 SRP-9003在低剂量继续导致在三个孩子与功能性措施显著改善肢带型肌营养不良从1/2期试验显示（LGMD）类型2E，一年...

面对天价药物，罕见病患者的出路在何方？ 转自：21财经，原文链接：https://m.21jingji.com/article/20201026/herald/6629f793edb4dff1802c36cddde1c375.html 近日，国家医疗保障局在官网发布《...

转载来源：中华人民共和国政府网 国务院办公厅关于印发深化医药卫生体制改革2020年下半年重点工作任务的通知 国办发〔2020〕25号 各省、自治区、直辖市人民政府，国务院各部委、各直属机构： 《...

转自公众号“ 赛先生”    原文链接：     The redemption of James Wilson, gene therapy pioneer   冲上巅峰：美国科学家基因治疗的突破 「1999年，一位年轻人...

Capricor Therapeutics将主持电话会议并与心脏病专家进行网络视频直播，讨论与杜氏肌营养不良症（DMD）相关的心脏并发症，还将提供CAP-1002的最新进展，CAP-1002是DMD患者主要的候选细胞疗法。 ...

  返回2018DMD护理指南目录 康复的管理 物理、职业康复及语言治疗 DMD患者在日常生活需要获得很多不同类型的康复管理帮助。一个康复管理团队通常会包括医生，物理治疗师（PT），职业治疗师...