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非营利组织发布更新的 PJ Nicholoff 杜氏肌营养不良症 (DMD) 类固醇治疗方案
旨在帮助医疗保健提供者管理皮质类固醇使用的指南 致力于根除杜氏肌营养不良症 (DMD) 的非营利组织家长肌营养不良症项目(PPMD) 发布了PJ Nicholoff 类固醇治疗方案的更新版本,标志着该方案首次...
研究:美国强直性肌营养不良症患者面临更高的医疗费用
住院、急诊就诊、辅助器具需求以及设备费用 美国一项分析大量保险索赔数据库的研究显示,强直性肌营养不良症(DM)患者比未患该病的患者使用更多的医疗资源并面临更高的相关费用。 研究人员发现,...
Sarepta:基因疗法 Elevidys 为 DMD 患者带来“希望”
公司希望 ENVISION 支持其在非卧床患者中的全面批准 Sarepta Therapeutics 公司开发的杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)已获得美国食品药品监督...
残疾儿童康复救助制度政策汇总
几年, 随着国家对罕见病日益重视,相关的政策在陆续出台。罕见病群体除了治疗性药物的医疗保障,更需要终康复照护。按目前的评残标准,进行性肌营养不良(第一批罕见病目录序号98)纳入到“肢...
互助同行,温暖相伴——全国DMD家庭伐莫罗龙惠民保政策指南
亲爱的DMD家长们:我们深知,每一位DMD家庭都在与时间赛跑,而高昂的治疗费用更是一道难以跨越的鸿沟。随着伐莫罗龙(Vamorolone)在中国的上市,虽暂未纳入医保,但全国多地惠民保政策已为其开...
REGENXBIO 分享 RGX-202 基因治疗 AFFINITY DUCHENNE 试验的积极生物标志物数据
REGENXBIO Inc. 报告了 RGX-202 AFFINITY DUCHENNE® 试验 I/II 期中来自另外两名患者的新的积极中期数据,RGX-202 是一种试验性基因治疗产品,通过 AAV8 为杜氏肌营养不良症患者提供微肌营养不...
突发新闻:第一家诊所根据早期使用计划为患者提供 givinostat
虽然这是一个值得庆祝的时刻,但英国杜氏肌营养不良症协会敏锐地意识到,英国各地数百个家庭都迫切希望他们的儿子也能根据 EAP 获得 givinostat。 这就是为什么我们的“时间就是肌肉”运动自 11...
DMD药物国内外最新进展
新年伊始,至爱志愿者家属梳理了国内外重要进展:基因疗法关键临床试验的加速推进、新型药物递送技术的突破性发现持续为疾病修正治疗带来曙光。我们深知,每一个试验数据都牵动着千万家庭,而...
新药IND研究与IIT研究的区别
引言 IND研究,注册临床研究。 IIT研究,研究者发起的临床研究。 在新药上市前,可能既会开展IIT研究,也会开展IND研究。 这两种研究有什么区别?各自的意义有何不同? 这些曾经困惑我的问题,...
Dystrogen Therapeutics 研究性嵌合细胞疗法 DT-DEC01 治疗 Duchenne 肌营养不良症临床显示有显著的功能和生物标志物改进
结果继续支持 DT-DEC01 的安全性、耐受性、临床疗效和生物标志物改进的证据 通过肌电图测量,治疗 6 个月时,患者的运动单位电位 (MUP) 水平平均显着增加,最高可达基线的 200% 第一个(低剂量...