搜索[外显子跳跃],共找到15个文章
Sarepta 同时布局外显子跳跃、PPMO和DMD 基因治疗
药学博士 Deanna Tucker 是 Sarepta Therapeutics 的医学科学联络小组负责人 六年前,马萨诸塞州剑桥的 Sarepta Therapeutics 成为第一家获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的治疗杜氏肌营养...
Dyne Therapeutics 宣布提交 IND 申请,启动 DYNE-251治疗杜氏肌营养不良症的临床试验
Dyne 的第一个 DMD 程序 DYNE-251 正在为适合跳过外显子 51 的突变患者开发 ,预计在 2022 年第一季度提交 DM1 中的 DYNE-101 IND 提交 - -预计在 2022 年中期在多个递增剂量临床试验中启...
CureDuchenne Ventures投资达因公司的DMD治疗计划
CureDuchenne风险投资公司 的股权投资将支持达因治疗 制定旨在修复Duchenne型和其他肌营养不良的肌肉精确治疗。这笔资金(金额尚未披露)将有助于推进该公司针对杜氏肌营...
外显子跳跃(疗法)是如何工作的?
(原文链接见文末。内容来自网络,仅供参考。姚保宇翻译) 为了解释外显子跳跃的概念,首先有必要解释一下基因是如何工作的,以及抗肌营养不良蛋白基因上的突变是如何导致Duchenne(杜氏)和Becker(...
国内目前开展的两项临床试验:维托拉生注射液(viltolarsen)、潘瑞鲁单抗 (Pamrevlumab )
截止2021年6月,在国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网查询,有两种治疗杜氏肌营养不良的药物递交了在国内的临床试验申请。 维托拉生是由日本新药株式会社(Nippon Shinyaku)研发的磷酰...
Dyne Therapeutics公布DELIVER 试验中 DYNE-251 在 DMD 中的应用的新临床数据
2024 年 5 月 20 日,Dyne Therapeutics公布了针对外显子 51 跳跃的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的 1/2 期 DELIVER 试验的积极临床数据,新数据都显示出对关键疾病生物标志物的显著影响,以及多...
肢带型肌营养不良症介绍及诊疗方法(LGMD)
01疾病概况: 肢带型肌营养不良症(Limb Girdle Muscular Dystrophies,LGMD) 是一种高度异质的遗传性神经肌肉疾病。临床主要表现为骨盆带、大腿、肩胛带和手臂近端进行性无...
早期结果显示,Vyondys 53可以提高DMD男孩体内抗肌萎缩蛋白(Dystrophin)含量
1/2期试验的最新结果显示,适合53外显子跳跃的DMD患者,在使用Vyondys 53 (golodirsen)治疗48周可使肌营养不良蛋白水平增加16倍 。 而且,新产生的蛋白质正确地...