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Entrada Therapeutics 在第 29 届世界肌肉学会年会上展示支持其不断扩大的 Duchenne 特许经营权的新数据
– 公司已完成的评估 ENTR-601-44 的 1 期临床试验的额外积极数据加强了其安全性,并支持计划于 2024 年第四季度提交的 2 期临床试验全球监管文件 – – 首次呈报的临床前数据显示 ENTR-601-45 ...
FORCE™ 平台:开创肌肉疾病及其他治疗的新时代
Oxana Beskrovnaya, 博士 首席科学官 罕见的神经肌肉疾病仍然是现代医学面临的最大挑战之一,治疗选择有限甚至没有。与此同时,我们对疾病生物学和遗传因果关系的理解的进步以及核酸治疗方法的...
Sarepta 同时布局外显子跳跃、PPMO和DMD 基因治疗
药学博士 Deanna Tucker 是 Sarepta Therapeutics 的医学科学联络小组负责人 六年前,马萨诸塞州剑桥的 Sarepta Therapeutics 成为第一家获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的治疗杜氏肌营养...
Dyne Therapeutics 宣布提交 IND 申请,启动 DYNE-251治疗杜氏肌营养不良症的临床试验
Dyne 的第一个 DMD 程序 DYNE-251 正在为适合跳过外显子 51 的突变患者开发 ,预计在 2022 年第一季度提交 DM1 中的 DYNE-101 IND 提交 - -预计在 2022 年中期在多个递增剂量临床试验中启...
CureDuchenne Ventures投资达因公司的DMD治疗计划
CureDuchenne风险投资公司 的股权投资将支持达因治疗 制定旨在修复Duchenne型和其他肌营养不良的肌肉精确治疗。这笔资金(金额尚未披露)将有助于推进该公司针对杜氏肌营...
外显子跳跃(疗法)是如何工作的?
(原文链接见文末。内容来自网络,仅供参考。姚保宇翻译) 为了解释外显子跳跃的概念,首先有必要解释一下基因是如何工作的,以及抗肌营养不良蛋白基因上的突变是如何导致Duchenne(杜氏)和Becker(...
国内目前开展的两项临床试验:维托拉生注射液(viltolarsen)、潘瑞鲁单抗 (Pamrevlumab )
截止2021年6月,在国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网查询,有两种治疗杜氏肌营养不良的药物递交了在国内的临床试验申请。 维托拉生是由日本新药株式会社(Nippon Shinyaku)研发的磷酰...
Dyne Therapeutics公布DELIVER 试验中 DYNE-251 在 DMD 中的应用的新临床数据
2024 年 5 月 20 日,Dyne Therapeutics公布了针对外显子 51 跳跃的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的 1/2 期 DELIVER 试验的积极临床数据,新数据都显示出对关键疾病生物标志物的显著影响,以及多...