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Dyne Therapeutics公布DELIVER 试验中 DYNE-251 在 DMD 中的应用的新临床数据-北京至爱

Dyne Therapeutics公布DELIVER 试验中 DYNE-251 在 DMD 中的应用的新临床数据

2024 年 5 月 20 日,Dyne Therapeutics公布了针对外显子 51 跳跃的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的 1/2 期 DELIVER 试验的积极临床数据,新数据都显示出对关键疾病生物标志物的显著影响,以及多...
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国内目前开展的两项临床试验:维托拉生注射液(viltolarsen)、潘瑞鲁单抗 (Pamrevlumab )-北京至爱

国内目前开展的两项临床试验:维托拉生注射液(viltolarsen)、潘瑞鲁单抗 (Pamrevlumab )

截止2021年6月,在国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网查询,有两种治疗杜氏肌营养不良的药物递交了在国内的临床试验申请。 维托拉生是由日本新药株式会社(Nippon Shinyaku)研发的磷酰...
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外显子跳跃(疗法)是如何工作的?-北京至爱

外显子跳跃(疗法)是如何工作的?

(原文链接见文末。内容来自网络,仅供参考。姚保宇翻译) 为了解释外显子跳跃的概念,首先有必要解释一下基因是如何工作的,以及抗肌营养不良蛋白基因上的突变是如何导致Duchenne(杜氏)和Becker(...
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肢带型肌营养不良症介绍及诊疗方法(LGMD)-北京至爱

肢带型肌营养不良症介绍及诊疗方法(LGMD)

01疾病概况:     肢带型肌营养不良症(Limb Girdle Muscular Dystrophies,LGMD) 是一种高度异质的遗传性神经肌肉疾病。临床主要表现为骨盆带、大腿、肩胛带和手臂近端进行性无...
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早期结果显示,Vyondys 53可以提高DMD男孩体内抗肌萎缩蛋白(Dystrophin)含量-北京至爱

早期结果显示,Vyondys 53可以提高DMD男孩体内抗肌萎缩蛋白(Dystrophin)含量

  1/2期试验的最新结果显示,适合53外显子跳跃的DMD患者,在使用Vyondys 53  (golodirsen)治疗48周可使肌营养不良蛋白水平增加16倍  。 而且,新产生的蛋白质正确地...
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Viltolarsen可用于扩展访问计划下的美国DMD患者-北京至爱

Viltolarsen可用于扩展访问计划下的美国DMD患者

NS Pharma在美国 启动了一项扩大的获取计划(EAP),以允许某些  杜氏肌营养不良(DMD)患者获得其研究性  外显子跳过  疗法viltolarsen的获取权。 该计划...
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CureDuchenne Ventures投资达因公司的DMD治疗计划-北京至爱

CureDuchenne Ventures投资达因公司的DMD治疗计划

CureDuchenne风险投资公司  的股权投资将支持达因治疗  制定旨在修复Duchenne型和其他肌营养不良的肌肉精确治疗。这笔资金(金额尚未披露)将有助于推进该公司针对杜氏肌营...
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可适用于外显子跳跃的DMD患者-北京至爱

可适用于外显子跳跃的DMD患者

适用于外显子跳过的杜氏患者 美国FDA已批准Sarepta公司Eteplirsen(跳跃51号外显子),外显子53跳跃的Golodirsen药物的上市。日本批准了NS Pharma外显子53跳跃的Viltolarsen(NS-065)在日本的...
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肌病(MD)问答百科-北京至爱

肌病(MD)问答百科

相关资料链接: 2014版DMD家庭指南               2018版DMD家庭指南                     ...
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Duchenne型肌营养不良多学科管理专家共识-北京至爱

Duchenne型肌营养不良多学科管理专家共识

Duchenne型肌营养不良多学科管理专家共识 北京医学会罕见病分会 北京医学会神经内科分会神经肌肉病学组 中国肌营养不良协作组 原文链接:http://rs.yiigle.com/CN112137201835/1063895.htm &nbs...
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