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Dystrogen Therapeutics 研究性嵌合细胞疗法 DT-DEC01 治疗 Duchenne 肌营养不良症临床显示有显著的功能和生物标志物改进
结果继续支持 DT-DEC01 的安全性、耐受性、临床疗效和生物标志物改进的证据 通过肌电图测量,治疗 6 个月时,患者的运动单位电位 (MUP) 水平平均显着增加,最高可达基线的 200% 第一个(低剂量...
Dyne Therapeutics 宣布提交 IND 申请,启动 DYNE-251治疗杜氏肌营养不良症的临床试验
Dyne 的第一个 DMD 程序 DYNE-251 正在为适合跳过外显子 51 的突变患者开发 ,预计在 2022 年第一季度提交 DM1 中的 DYNE-101 IND 提交 - -预计在 2022 年中期在多个递增剂量临床试验中启...
Astellas 和 Dyno 启动高达 1.6B 美元以上的基因治疗合作
公司将基于 Dyno 的 CapsidMap™ 交付平台开发针对骨骼肌和心肌的下一代 AAV 载体. Astellas Pharma 计划使用 Dyno Therapeutics 的 CapsidMap™ 平台开发下一代腺相关病毒 (AAV) 载体,用于针...
高速增长赛道——反义寡核苷酸纪元终将到来,行业现状如何?
编者按:寡核苷酸领域(Oligonucleotides)历经诸多坎坷起伏后,近年来得到迅速发展。本文简要分析了寡核苷酸领域的基础研究、技术合作、融资交易现状。通过数据分析发现,寡核苷酸领域中反义寡...
科研进展 | 西湖大学常兴团队利用碱基编辑,在小鼠模型中治愈杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) 是一种单基因遗传性疾病,患者在童年时期骨骼肌功能开始弱化,10岁左右失去行走能力,最终会因为心肺功能的严重损伤而在20-30岁左右...
Capricor主持人呼吁讨论DMD的心脏并发症及其CAP-1002细胞疗法
Capricor Therapeutics将主持电话会议并与心脏病专家进行网络视频直播,讨论与杜氏肌营养不良症(DMD)相关的心脏并发症,还将提供CAP-1002的最新进展,CAP-1002是DMD患者主要的候选细胞疗法。 ...
CureDuchenne Ventures投资达因公司的DMD治疗计划
CureDuchenne风险投资公司 的股权投资将支持达因治疗 制定旨在修复Duchenne型和其他肌营养不良的肌肉精确治疗。这笔资金(金额尚未披露)将有助于推进该公司针对杜氏肌营...
DMD家庭指南04:确诊杜氏
返回2018DMD护理指南目录 4. 确诊杜氏征 1. 什么原因导致了杜氏征? 杜氏肌营养不良(Duchenne)是由编码肌营养不良蛋白的基因发生突变或改变引起的遗传性疾病。肌营养不良蛋白是一...
2018DMD家庭指南 胃肠的管理
13. 胃肠道管理 营养,吞咽和其他胃肠道问题 你可能需要在不同年龄段看以下的专家:注册营养师(RDN),物理治疗师(PT),语言病理学家(SLP)和胃肠病学家。 Duchenne患者所关注的胃肠道问题...
2018DMD家庭指南 康复的管理
返回2018DMD护理指南目录 康复的管理 物理、职业康复及语言治疗 DMD患者在日常生活需要获得很多不同类型的康复管理帮助。一个康复管理团队通常会包括医生,物理治疗师(PT),职业治疗师...