达拉斯社区齐心协力为 CureDuchenne 在达拉斯最好的联合体的 Champions 筹集 100,000 美元，以推进杜氏肌营养不良症的创新研究和护理
德克萨斯州达拉斯 – 2024 年 10 月 22 日 – 达拉斯社区于 2024 年 10 月 3 日在达拉斯的 Champions 上齐聚一堂，以示非同寻常的支持，为 CureDuchenne 筹集了 100,000 美元，CureDu...
PPMD(DMD家长协会)在第 119 届国会和第 47 届政府中的倡导工作
随着第 119 届国会和第 47 届政府即将就职，DMD家长项目肌肉萎缩症协会（PPMD）致力于在国会山开展全面、创新且坚定的倡导活动，跨越政治分歧，满足我们社群的需求。多年来，我们赢得了各政治派...
新药IND研究与IIT研究的区别
引言 IND研究，注册临床研究。 IIT研究，研究者发起的临床研究。 在新药上市前，可能既会开展IIT研究，也会开展IND研究。 这两种研究有什么区别？各自的意义有何不同？ 这些曾经困惑我的问题，...
FDA 授予 Deramiocel 用于治疗 DMD 心脏病的优先审查权
Capricor 细胞疗法审批申请预计将于 8 月 31 日前做出决定 美国食品药品管理局 (FDA) 已接受Capricor Therapeutics 公司的申请，批准 deramiocel——该生物科技公司开发的一种细胞疗法，用于治...
AB-1003 治疗 LGMD 的试验在积极推荐后继续进行
第二组测试疗法的第一位参与者已服用药物 Asklepios Biopharmaceutical（Askbio）已为 1/2 期试验第二组第一位参与者进行了 AB-1003 的给药测试，AB-1003 是一种针对 2I/R9 型肢带型肌营养不良...
突发新闻：第一家诊所根据早期使用计划为患者提供 givinostat
虽然这是一个值得庆祝的时刻，但英国杜氏肌营养不良症协会敏锐地意识到，英国各地数百个家庭都迫切希望他们的儿子也能根据 EAP 获得 givinostat。 这就是为什么我们的“时间就是肌肉”运动自 11...
FDA 批准扩大依库珠单抗（Soliris）用于儿童重症肌无力治疗，为儿童带来新的治疗选择
纽约，2025 年 3 月 10 日——肌肉萎缩症协会 (MDA) 对美国食品药品管理局 (FDA) 批准 Alexion/AstraZeneca 的依库珠单抗 ( Soliris ) 扩大适应症表示欢迎，该药物适用于抗乙酰胆碱受体 (AChR...
Sarepta 报告接受基因治疗 Elevidys 的 DMD 患者死亡
男子出现急性肝衰竭，公司与卫生部门合作 一名患有杜氏肌营养不良症(DMD) 的年轻男子接受了一次性基因治疗Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)，因急性肝衰竭死亡。 该疗法的开...
MDA 2025：数据显示，DMD 基因疗法 RGX-202 耐受性良好
根据中期数据，治疗可改善 DMD 男孩的运动功能 RGX-202 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的一次性基因疗法，在正在进行的临床试验中耐受性良好，且未报告任何严重的副作用。 由 RGX-202...
REGENXBIO 分享 RGX-202 基因治疗 AFFINITY DUCHENNE 试验的积极生物标志物数据
REGENXBIO Inc. 报告了 RGX-202 AFFINITY DUCHENNE® 试验 I/II 期中来自另外两名患者的新的积极中期数据，RGX-202 是一种试验性基因治疗产品，通过 AAV8 为杜氏肌营养不良症患者提供微肌营养不...
