lobal Genes 的 NEXT 报告记录了对罕见病的 229 亿美元投资以及对该类别的兴趣和投资者信心的增长，超过了大多数生物技术和健康领域 加利福尼亚州 ALISO VIEJO--( BUSINESS WIRE )-- ...

世界上第一个用于杜氏肌营养不良症基因治疗的数字生物标志物是由印度临床团队开发的，用于管理Sarepta Therapeutics基因治疗。 在印度有史以来第一个被证实的案例中，“外显子跳​​跃疗法”已...

原文链接： 辉瑞官网报道 2020年5月15日，星期五– 8:00 amEDT 辉瑞公司（纽约证券交易所代码：PFE）今天宣布了有关PF-06939926的更新的1B期临床数据，这是一种正在研究中的治疗杜氏肌营养不良...

一项研究发现，用腺苷琥珀酸（ASA）治疗可改善肌肉完整性并减少杜兴氏肌营养不良症（DMD）小鼠模型的细胞损伤，这表明该药物对患有这种疾病的患者可能是一种可行的疗法。 在这些动物中，ASA增加...

今天我们了解到，参与辉瑞 1B 期开放标签研究的一名年轻人遭受了毁灭性的损失。这项研究正在评估 PF-06939926，它是辉瑞公司的 AAV9 基因治疗 Duchenne 候选药物。 据该公司称，“目前，我们还...

  简单来说 超过 10% 的遗传疾病是由阻止细胞制造完全形成蛋白质的突变引起的。一种使用抑制转移 RNA (tRNA) 的实验性疗法可以帮助覆盖这些突变并恢复正常的蛋白质生产。尽管这项技术可以...

国内可进行DMD基因检测医院（*为可产前诊断医院）    01   华北地区        1、北京协和医院神经内科和儿科*(神经内科戴毅、康复科张光宇) 2、北...

杜氏肌营养不良症患者在仍能行走时通常不会遇到呼吸或咳嗽方面的问题。但随着年龄增长，咳嗽肌肉逐渐变弱，可能因咳嗽无力而增加胸部感染的风险。之后，支撑呼吸的肌肉也可能变弱，进而导致睡眠...

10月底 BioMarin 宣布了 Duchenne 的新临床前候选药物 BMN 351。BMN 351 是第三代反义寡核苷酸疗法，正在研究外显子 51 跳跃，旨在靶向调节外显子 51 剪接的不同位点。它通过静脉内 (IV) 或直接...

近年来， “基因魔剪” CRISPR/Cas9 已经迅速发展成为医学领域最具潜力的基因编辑工具。但是，CRISPR 技术发展还不到十年，CRISPR/Cas9 系统在带来一系列开创性成绩的同时，也存在一系列的局限...