排序
Sarepta 公司治疗DMD研究 SRP-9001-102 的第 2 部分中预先指定的匹配外部对照相比，在统计学上显示出显着的功能改进
美国东部时间 22 年 1 月 10 日上午 10:50 在其安慰剂交叉队列中，48 周时的平均 NSAA 得分比 Duchenne 患者的外部对照对照组高出 2.0 分，具有统计学意义，并且 SRP-9001 的安全性与第 1 部分...
12个月前
诺华重磅新药上市，背后是一个罕见病家庭的硬核自救
不满两岁的女儿被诊断出无药可救的罕见病，怎么办？一家人十多年的努力给一个罕见病的治疗带来了希望。 撰文 | 史隽 5月24日，美国FDA批准了诺华公司的第一个用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症（sp...
12个月前基因编辑领域公司概览
本文罗列了设计基因编辑治疗疾病领域的公司，其中包括中国、美国、法国 等74家基因公司。笔者整理了有关于遗传病的公司22家（不含未披露研究方向的公司），其中涉及杜氏肌营养不良的公司4...
12个月前
研究他莫昔芬治疗杜氏肌营养不良症有效性的临床试验更新
Duchenne UK 现已收到 TAM-DMD 临床试验的初步数据，该试验正在研究他莫昔芬（一种乳腺癌药物）作为 DMD 有效治疗方法的安全性和有效性。 Duchenne UK 与我们的慈善合作伙伴一起资助了一项名为 ...
12个月前
研究报告：新的CRISPR-Cas9递送方法改善DMD小鼠的肌肉功能
一项研究显示，研究人员改进了一种基因编辑技术，该技术可以更有效地纠正患有杜兴氏肌营养不良症（DMD）的人的DMD 基因突变，恢复肌营养不良蛋白的正常功能并改善肌肉功能。 这项研...
12个月前Edgewise Therapeutics 宣布 EDG-5506 1b 期成人贝克尔肌营养不良症（ BMD ）临床试验的正面结果
EDG-5506 耐受性良好，未观察到严重不良事件 药代动力学 (PK) 数据表明，目标参与度很高，肌肉浓度超过预期提供有意义的临床益处的水平 EDG-5506 治疗仅在两周给药后导致 BMD...
12个月前
初创公司Metagenomi完成6500万美元的A轮融资
近年来， “基因魔剪” CRISPR/Cas9 已经迅速发展成为医学领域最具潜力的基因编辑工具。但是，CRISPR 技术发展还不到十年，CRISPR/Cas9 系统在带来一系列开创性成绩的同时，也存在一系列的局限...
12个月前新的载体可允许潜在的 DMD 治疗重复交付
转自：新的载体可以允许潜在的 DMD 治疗重复交付 一种新的化学定义的脂质纳米颗粒可以克服腺相关病毒 (AAV) 载体在向骨骼肌提供基因组编辑疗法方面的局限性，并有望用于治疗杜氏肌营养不良症(DM...
12个月前
Viltolarsen可用于扩展访问计划下的美国DMD患者
NS Pharma在美国 启动了一项扩大的获取计划（EAP），以允许某些 杜氏肌营养不良（DMD）患者获得其研究性 外显子跳过 疗法viltolarsen的获取权。 该计划...
12个月前