目前正在进行的 3 期临床试验正在测试 1 型强直性肌营养不良症患者的治疗方法 日本厚生劳动省 (MHLW) 已授予delpacibart etedesiran（又名 del-desiran）孤儿药地位，这是 Avidity Biosciences ...

转自：医药魔方  David Liu团队最新突破：2.0版先导编辑技术来了，或带来新一代基因疗法 2019年，David Liu教授的实验室开发出了先导编辑技术（Prime Editing），这一技术对基因进行...

Duchenne型肌营养不良多学科管理专家共识 北京医学会罕见病分会 北京医学会神经内科分会神经肌肉病学组 中国肌营养不良协作组 原文链接：http://rs.yiigle.com/CN112137201835/1063895.htm &nbs...

脊柱侧弯是脊柱侧向弯曲异常。该病影响许多患有肌营养不良症的患者。   原因 脊柱侧弯是由支撑脊柱的肌肉无力引起的。在大多数情况下，脊柱侧弯在患者失去站立和行走能力之后发展。 骨盆的...

5月27日，NS Pharma， Inc.分享了NS-065/NCNP-01（维托拉森）全球3期临床试验RACER53的初步分析结果。 RACER53 研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的比较研究，对 77 名患有杜氏病的门诊男孩进行...

摘要：遗传性包涵体肌病（h-IBM）是一组病理表现类似散发性包涵体肌炎的遗传性骨骼肌疾病的总称，呈常染色体显性或隐性遗传，临床表现有明显的异质性。目前h-IBM根据基因型共分为7类，但仍有基...

2021 年 11 月 22 日美国东部时间上午 7 点

在Duchenne中，骨骼肌会逐渐变弱，因为它们没有肌营养不良蛋白。患者应该与熟悉Duchenne的神经肌肉专家（NMS）进行定期检查。 神经肌肉专家了解肌肉无力的进展，可以帮助患者和家人为下一步的护...

国家市场监督管理总局令  第28号   《药品生产监督管理办法》已于2020年1月15日经国家市场监督管理总局2020年第1次局务会议审议通过，现予公布，自2020年7月1日起施行。   ...

（原文链接见文末。内容来自网络。仅供参考。姚保宇翻译）   亲爱的杜氏社区: 今天上午我们发布了一篇新闻稿，提供了商业更新，包括IGNITE(点燃)DMD中新患者的数据，该实验是Solid的SGT-00...