小鼠研究表明，饮食中的L-精氨酸可改善DMD肠功能
一项针对小鼠的研究表明，在饮食中补充氨基酸L-精氨酸可以改善患有杜氏肌营养不良症（DMD）的人的肠道功能。 这项研究“ 口服L-精氨酸补充可改善Mdx营养不良小鼠的区域性胃肠道功能障碍&nb...
EMA 继续反对续签 Translarna(PTC124) 的批准
由于无义突变，CHMP 坚持 DMD 治疗的早期观点。 人用药品委员会 （CHMP） — 欧洲药品管理局 （European Medicines Agency） 的一部分 — 再次维持其建议，即不续签 Translarna （ataluren） 的...
FDA 授予 Deramiocel 用于治疗 DMD 心脏病的优先审查权
Capricor 细胞疗法审批申请预计将于 8 月 31 日前做出决定 美国食品药品管理局 (FDA) 已接受Capricor Therapeutics 公司的申请，批准 deramiocel——该生物科技公司开发的一种细胞疗法，用于治...
Entrada 在英国获得授权，可启动跳过外显子 45 的 1/2 期杜氏肌营养不良症试验
– 公司有望于 2025 年第三季度启动 ELEVATE-45-201 研究 – – ELEVATE-45 已向欧盟提交监管文件，正在进行监管审查 – – ELEVATE-45 是公司预计于 2025 年进入全球临床开发的三个新型...
Capricor Therapeutics扩展DMD的外泌体技术
Capricor Therapeutics正在扩大基于外泌体的技术的开发，这些技术正在接受测试，可以作为治疗Duchenne肌营养不良症 （DMD）的潜在方法。 Capricor对于DMD的主要候选药物是CAP-1002，它由心...
辉瑞（Pfizer）和 Beam 进入独家多目标研究合作，推进一系列罕见病的新型体内碱基编辑
2022 年 1 月 10 日星期一 四年的研究合作结合了辉瑞在全球药物开发方面的丰富经验，包括利用信使 RNA (mRNA)、脂质纳米颗粒 (LNP) 和基因治疗的项目，以及 Beam 在碱基编辑和 mRNA/LNP 递送技...
重要进展：辉瑞罕见病日前更新基因疗法试验信息
本文转自 健点子公众号，原文链接：重要进展：辉瑞罕见病日前更新基因疗法试验信息 本周一，辉瑞公司更新了有关基因疗法治疗罕见病的最新进展。 根据临床试验数据库Clinicaltrials.gov的...
Sarepta：基因疗法 Elevidys 为 DMD 患者带来“希望”
公司希望 ENVISION 支持其在非卧床患者中的全面批准 Sarepta Therapeutics 公司开发的杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)已获得美国食品药品监督...
IGNITE DMD试验仍被搁置，FDA要求提供更多基因治疗数据
固体生物科学 报道，在美国食品和药物管理局（FDA）正在请求对用于制造过程中的详细信息 的基因治疗 SGT-001，因为它回顾了临床举行放在此的1/2期试验的杜氏肌营养...
