Capricor疗法针对DMD扩展外泌体技术
（原文链接见文末。内容来自网络。仅供参考。姚保宇翻译） MARISA WEXLER, MS 2020年3月18日 Capricor疗法公司正在扩展开发外泌体基础技术，目前该技术正在被测试作为治疗Duchenne肌营养不良症(...
DMD诊断与管理-家庭指导第3章（诊断护理）
明确医学疾病的具体病因被称为“诊断”。当怀疑患有Duchenne时，明确的诊断非常重要。根据儿童医疗保健的程序，初级保健机构医生（PCP）可能是第一个了解到关于孩子发育不足或延迟的医疗专业人...
DMD诊断与管理-家庭指导第4章（Duchenne的病因是什么？）
杜氏肌营养不良（Duchenne）是由编码肌营养不良蛋白的基因发生突变或变化引起的遗传性疾病。抗肌萎缩蛋白是一种存在于体内每根肌纤维中的蛋白质。抗肌萎缩蛋白起到“减震器”的作用，使肌肉收缩...
DMD诊断与管理-家庭指导第7章（内分泌管理）
用于治疗杜氏的类固醇对一些激素可能会有负面影响。最常见的包括影响生长激素（影响生长，导致矮小）和睾酮（男性性激素，导致青春期延迟）。如果您有任何关于生长、青春期或肾上腺抑制的担忧，...
DMD诊断与管理-家庭指导第8章（骨骼健康(骨质疏松)管理）
骨骼健康在Duchenne（杜氏）患者的步行期和非步行期都很重要。各年龄段的Duchenne患者骨骼都很弱，特别是如果他们服用类固醇的话。类固醇会导致骨骼的骨密度降低，与普通人群相比，骨折（骨骼断...
DMD诊断与管理-家庭指导第9章（骨科管理）
骨科护理的主要目标是尽可能长时间保持行走和/或运动功能，并尽量减少关节挛缩。行走或站立的能力将有助于您保持笔直的脊柱而且有助于促进骨骼健康。 挛缩 当肌肉变的更弱，您发现您活动关节更...
国家药监局发布《突破性治疗药物审评工作程序》等三个重磅文件
国家药监局关于发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》等三个文件的公告（2020年第82号） 为配合《药品注册管理办法》实施，国家药品监督管理局组织制定了《突破性治疗药物审评工作...
国内目前开展的两项临床试验：维托拉生注射液（viltolarsen）、潘瑞鲁单抗 （Pamrevlumab ）
截止2021年6月，在国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网查询，有两种治疗杜氏肌营养不良的药物递交了在国内的临床试验申请。 维托拉生是由日本新药株式会社（Nippon Shinyaku）研发的磷酰...
中国科学家开发出精确的基因编辑传递工具
转自新华网：中国科学家开发出精确的基因编辑传递工具 北京——中国科学家开发了一种靶向递送系统，可以将基因编辑工具带到结肠细胞，为炎症性肠病提供精确治疗。 周四发表在《科学进展》杂志上...
Dyne Therapeutics公布DELIVER 试验中 DYNE-251 在 DMD 中的应用的新临床数据
2024 年 5 月 20 日，Dyne Therapeutics公布了针对外显子 51 跳跃的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的 1/2 期 DELIVER 试验的积极临床数据，新数据都显示出对关键疾病生物标志物的显著影响，以及多...
