5月27日，NS Pharma， Inc.分享了NS-065/NCNP-01（维托拉森）全球3期临床试验RACER53的初步分析结果。 RACER53 研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的比较研究，对 77 名患有杜氏病的门诊男孩进行...

DMD医患交流大会

WVE-N531 在杜氏肌营养不良症中的 FORWARD-53 研究中期结果

PPMD 很高兴地宣布，文章“杜氏肌营养不良症临床试验参与障碍：让西班牙裔/拉丁裔护理人员和健康专业人士参与进来”已发表在《罕见疾病孤儿杂志》上。这项定性研究旨在了解西班牙裔/拉丁裔家庭...

 

康复护理   肌肉功能护理 本文介绍了肌肉功能评估和类固醇药物治疗方法等，目前有许多关于治疗DMD 的药物研究，本文只介绍有足够疗效证据的药物。   为什么要做评估及做什么评估？ 药...

 疾病介绍        DMD (Duchenne Muscular Dystrophy)是一种严重的神经肌肉遗传性疾病，一种X染色体连锁隐性遗传病，国内一般称为杜氏型肌营养不良或假肥大型进行性肌...

肌营养不良症  是指导致进行性肌无力和丧失的一组遗传疾病。肌肉营养不良有30多种类型，它们都有不同的原因和症状。尽管最常见的类型出现在儿童时期，但其他形式仅影响成年人。 肌营...

一项研究发现，用腺苷琥珀酸（ASA）治疗可改善肌肉完整性并减少杜兴氏肌营养不良症（DMD）小鼠模型的细胞损伤，这表明该药物对患有这种疾病的患者可能是一种可行的疗法。 在这些动物中，ASA增加...

  一项研究显示，研究人员改进了一种基因编辑技术，该技术可以更有效地纠正患有杜兴氏肌营养不良症（DMD）的人的DMD 基因突变，恢复肌营养不良蛋白的正常功能并改善肌肉功能。 这项研...