转自央视新闻客户端：官宣！74种药品新增进入国家医保目录 按照党中央、国务院决策部署，国家医疗保障局会同人力资源和社会保障部等部门组织开展了2021年国家医保药品目录调整工作，现已顺利结...

原文链接：http://www.cde.org.cn/news.do?method=viewInfoCommon&id=07f7e7ac5633c860 为更好引导和促进基因修饰细胞治疗产品开发，药品审评中心通过对行业调研、文献收集和专家咨询讨论会...

Capricor Therapeutics正在扩大基于外泌体的技术的开发，这些技术正在接受测试，可以作为治疗Duchenne肌营养不良症 （DMD）的潜在方法。 Capricor对于DMD的主要候选药物是CAP-1002，它由心...

明确医学疾病的具体病因被称为“诊断”。当怀疑患有Duchenne时，明确的诊断非常重要。根据儿童医疗保健的程序，初级保健机构医生（PCP）可能是第一个了解到关于孩子发育不足或延迟的医疗专业人...

Sarepta 表示，另外两种 LGMD 疗法的试验正在取得进展 美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Sarepta Therapeutics 开始在首次临床试验中对2C 型肢带型肌营养不良症(LGMD2C)患者进行基因疗法 SR...

根据发表在《肌肉与神经》杂志上的一篇文章，在杜氏肌营养不良症(DMD)患者失去行走 (LOA) 后使用皮质类固醇可能会延迟异常百分比预测用力肺活量 (ppFVC) 的发生。 在 LOA 后继续使用皮质类固醇...

国务院办公厅关于健全 重特大疾病医疗保险和救助制度的意见 国办发〔2021〕42号 各省、自治区、直辖市人民政府，国务院各部委、各直属机构： 做好重特大疾病医疗保障，是进一步减轻困难群众和大...

相关资料链接： 2014版DMD家庭指南               2018版DMD家庭指南                     ...

本文转自 健点子公众号，原文链接：重要进展：辉瑞罕见病日前更新基因疗法试验信息   本周一，辉瑞公司更新了有关基因疗法治疗罕见病的最新进展。 根据临床试验数据库Clinicaltrials.gov的...

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