PPMD 很高兴地宣布，文章“杜氏肌营养不良症临床试验参与障碍：让西班牙裔/拉丁裔护理人员和健康专业人士参与进来”已发表在《罕见疾病孤儿杂志》上。这项定性研究旨在了解西班牙裔/拉丁裔家庭...

Sarepta 表示，另外两种 LGMD 疗法的试验正在取得进展 美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Sarepta Therapeutics 开始在首次临床试验中对2C 型肢带型肌营养不良症(LGMD2C)患者进行基因疗法 SR...

摘要：遗传性包涵体肌病（h-IBM）是一组病理表现类似散发性包涵体肌炎的遗传性骨骼肌疾病的总称，呈常染色体显性或隐性遗传，临床表现有明显的异质性。目前h-IBM根据基因型共分为7类，但仍有基...

2021 年 11 月 22 日美国东部时间上午 7 点

在Duchenne中，骨骼肌会逐渐变弱，因为它们没有肌营养不良蛋白。患者应该与熟悉Duchenne的神经肌肉专家（NMS）进行定期检查。 神经肌肉专家了解肌肉无力的进展，可以帮助患者和家人为下一步的护...

脊柱侧弯是脊柱侧向弯曲异常。该病影响许多患有肌营养不良症的患者。   原因 脊柱侧弯是由支撑脊柱的肌肉无力引起的。在大多数情况下，脊柱侧弯在患者失去站立和行走能力之后发展。 骨盆的...

当我亲自遇到让我无言以对的人时，这种情况并不常见。但我有这种反应，特别是在这个反思和给予的时候，当我遇到一个名叫Elijah Stacy的年轻人时，他 20 岁，他在九月份出版了一本名为A Small If...

2021 年 10 月 4 日 Sarepta 宣布与罗氏合作在美国和世界各国启动，研究SRP-9001-301，也称为EMBARK，是SRP-9001（rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin）治疗杜氏肌营养不良症的关键研究。SRP-9001...

国家市场监督管理总局令  第28号   《药品生产监督管理办法》已于2020年1月15日经国家市场监督管理总局2020年第1次局务会议审议通过，现予公布，自2020年7月1日起施行。   ...

（原文链接见文末。内容来自网络。仅供参考。姚保宇翻译）   亲爱的杜氏社区: 今天上午我们发布了一篇新闻稿，提供了商业更新，包括IGNITE(点燃)DMD中新患者的数据，该实验是Solid的SGT-00...