PPMD(DMD家长协会)在第 119 届国会和第 47 届政府中的倡导工作
随着第 119 届国会和第 47 届政府即将就职，DMD家长项目肌肉萎缩症协会（PPMD）致力于在国会山开展全面、创新且坚定的倡导活动，跨越政治分歧，满足我们社群的需求。多年来，我们赢得了各政治派...
DMD基因疗法Elevidys在日本获得有条件批准
OK 涵盖 3-7 岁儿童，无外显子 8/9 缺失且抗体阴性 日本厚生劳动省（MHLW）有条件地批准了基因疗法Elevidys （delandistrogene moxeparvovec-rokl）用于治疗某些杜氏肌营养不良症（DMD）病例。 ...
FDA 将决定是否批准 DMD 心肌病药物 Deramiocel
机构未发现 Capricor 申请存在任何问题；预计将于 8 月 31 日做出决定 美国食品药品监督管理局 (FDA) 预计将于 8 月底就deramiocel做出决定，deramiocel 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)心...
Avidity 的 DM1 药物 del-desiran 在日本被评为孤儿药
目前正在进行的 3 期临床试验正在测试 1 型强直性肌营养不良症患者的治疗方法 日本厚生劳动省 (MHLW) 已授予delpacibart etedesiran（又名 del-desiran）孤儿药地位，这是 Avidity Biosciences ...
MDA 2025：数据显示，DMD 基因疗法 RGX-202 耐受性良好
根据中期数据，治疗可改善 DMD 男孩的运动功能 RGX-202 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的一次性基因疗法，在正在进行的临床试验中耐受性良好，且未报告任何严重的副作用。 由 RGX-202...
回顾我们家族为支持新加坡DMD社区所做的努力
在周末庆祝世界杜兴肌营养不良症日时，我回顾了我和家人所经历的旅程，这段旅程是由杜氏肌营养不良症 （DMD） 塑造的。今年，肌肉萎缩症协会（新加坡）或 MDAS 在其一年一度的 Go the Dystan...
突发新闻：第一家诊所根据早期使用计划为患者提供 givinostat
虽然这是一个值得庆祝的时刻，但英国杜氏肌营养不良症协会敏锐地意识到，英国各地数百个家庭都迫切希望他们的儿子也能根据 EAP 获得 givinostat。 这就是为什么我们的“时间就是肌肉”运动自 11...
研究：美国强直性肌营养不良症患者面临更高的医疗费用
住院、急诊就诊、辅助器具需求以及设备费用 美国一项分析大量保险索赔数据库的研究显示，强直性肌营养不良症(DM)患者比未患该病的患者使用更多的医疗资源并面临更高的相关费用。 研究人员发现，...
新药IND研究与IIT研究的区别
引言 IND研究，注册临床研究。 IIT研究，研究者发起的临床研究。 在新药上市前，可能既会开展IIT研究，也会开展IND研究。 这两种研究有什么区别？各自的意义有何不同？ 这些曾经困惑我的问题，...
