引言 IND研究，注册临床研究。 IIT研究，研究者发起的临床研究。 在新药上市前，可能既会开展IIT研究，也会开展IND研究。 这两种研究有什么区别？各自的意义有何不同？ 这些曾经困惑我的问题，...

PPMD 很高兴地宣布，文章“杜氏肌营养不良症临床试验参与障碍：让西班牙裔/拉丁裔护理人员和健康专业人士参与进来”已发表在《罕见疾病孤儿杂志》上。这项定性研究旨在了解西班牙裔/拉丁裔家庭...

Sarepta 表示，另外两种 LGMD 疗法的试验正在取得进展 美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Sarepta Therapeutics 开始在首次临床试验中对2C 型肢带型肌营养不良症(LGMD2C)患者进行基因疗法 SR...

药学博士 Deanna Tucker 是 Sarepta Therapeutics 的医学科学联络小组负责人 六年前，马萨诸塞州剑桥的 Sarepta Therapeutics 成为第一家获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的治疗杜氏肌营养...

Vertex 将使用 Mammoth 专有的超小型 CRISPR 系统来发现和开发新的体内基因编辑疗法 2021 年 10 月 26 日 09:00 东部夏令时间

美国PPMD联合英国Duchenne UK发起100万美元的基因治疗研究赠款   美国DMD患者父母组织(PPMD)和英国DMD组织（ Duchenne UK ）联合出资100万美元，资助杜氏营养不良(DMD)的基因治...

如果我们生活在一个公平的世界中，杜兴肌营养不良症将不复存在。  不幸的是，生活不公平，而且18年前我被诊断出患有肌肉萎缩症。即使前途一片黯淡，我仍然可以做一些事情。我可以拒绝与他...

协议进一步加强了拜耳的新细胞和基因治疗平台 支持 Mammoth 释放新型 CRISPR 系统全部潜力的愿景 猛犸象将收到 4000 万美元的预付款，如果成功实现，未来可能会收到超过 10 亿美元的里程碑付款 ...

当您第一次获得您孩子被诊断为的遗传疾病时   由于近年来遗传学研究的进展，全世界成千上万的父母和孩子正在接受他们的遗传疾病诊断。 对许多人来说，这令人震惊——尤其是当您的孩子还是...

Capricor Therapeutics将主持电话会议并与心脏病专家进行网络视频直播，讨论与杜氏肌营养不良症（DMD）相关的心脏并发症，还将提供CAP-1002的最新进展，CAP-1002是DMD患者主要的候选细胞疗法。 ...