排序
基因编辑疗法初创公司为研究 DMD 获得了340 万英镑的资助
在 Duchenne UK 与其他慈善机构合作的支持下，生物技术公司 MyoGene Bio 已获得加州再生医学研究所的资助，用于研究创新的基因编辑疗法。 基因编辑是治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 等遗传疾...
12个月前
Monkol Lek 博士 这科学家的罕见疾病将他的职业生涯集中在其他患者身上
一天坐在办公桌前，计算机工程师 Monkol Lek 决定他需要转行。他成为一名科学家并不是因为他对科学特别热情，而是因为他想解决困扰自己作为罕见病患者的问题。 “我不满意的是：一，我不知道我...
12个月前
辉瑞针对 DMD的 1B 期迷你肌营养不良蛋白基因治疗试验的更新
今天我们了解到，参与辉瑞 1B 期开放标签研究的一名年轻人遭受了毁灭性的损失。这项研究正在评估 PF-06939926，它是辉瑞公司的 AAV9 基因治疗 Duchenne 候选药物。 据该公司称，“目前，我们还...
12个月前
肌肉再生所需蛋白质的突破性鉴定
休士顿大学药学院的研究人员已经确定了急性损伤和Duchenne型肌营养不良（DMD）后骨骼肌有效再生所必需的蛋白质。Else和Philip Hargrove的药理学和药学教授Ashok Kumar正在eLife上报告他的发现。...
12个月前
Elijah Stacy:媒体在 治愈杜氏肌营养不良症和克服逆境的过程中发挥着重要作用
当我亲自遇到让我无言以对的人时，这种情况并不常见。但我有这种反应，特别是在这个反思和给予的时候，当我遇到一个名叫Elijah Stacy的年轻人时，他 20 岁，他在九月份出版了一本名为A Small If...
12个月前辉瑞（Pfizer）和 Beam 进入独家多目标研究合作，推进一系列罕见病的新型体内碱基编辑
2022 年 1 月 10 日星期一 四年的研究合作结合了辉瑞在全球药物开发方面的丰富经验，包括利用信使 RNA (mRNA)、脂质纳米颗粒 (LNP) 和基因治疗的项目，以及 Beam 在碱基编辑和 mRNA/LNP 递送技...
12个月前拜耳与 Mammoth Biosciences 合作开发新型基因编辑技术
协议进一步加强了拜耳的新细胞和基因治疗平台 支持 Mammoth 释放新型 CRISPR 系统全部潜力的愿景 猛犸象将收到 4000 万美元的预付款，如果成功实现，未来可能会收到超过 10 亿美元的里程碑付款 ...
12个月前Edgewise Therapeutics 宣布 EDG-5506 1b 期成人贝克尔肌营养不良症（ BMD ）临床试验的正面结果
EDG-5506 耐受性良好，未观察到严重不良事件 药代动力学 (PK) 数据表明，目标参与度很高，肌肉浓度超过预期提供有意义的临床益处的水平 EDG-5506 治疗仅在两周给药后导致 BMD...
12个月前Sarepta 公司治疗DMD研究 SRP-9001-102 的第 2 部分中预先指定的匹配外部对照相比，在统计学上显示出显着的功能改进
美国东部时间 22 年 1 月 10 日上午 10:50 在其安慰剂交叉队列中，48 周时的平均 NSAA 得分比 Duchenne 患者的外部对照对照组高出 2.0 分，具有统计学意义，并且 SRP-9001 的安全性与第 1 部分...
12个月前