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肌肉剪切波弹性成像可用于监测 DMD 进展
Ibrahim 和 Ayşe 探索了肌肉剪切波弹性成像 (SWE) 作为辅助临床工具在监测小儿肌肉骨骼疾病如杜氏肌营养不良症(DMD) 中的应用。他们的研究是以“弹性成像——临床医学应用”为题出版的一本书的...
生活不公平,但我可以做到最好
如果我们生活在一个公平的世界中,杜兴肌营养不良症将不复存在。 不幸的是,生活不公平,而且18年前我被诊断出患有肌肉萎缩症。即使前途一片黯淡,我仍然可以做一些事情。我可以拒绝与他...
新的载体可允许潜在的 DMD 治疗重复交付
转自:新的载体可以允许潜在的 DMD 治疗重复交付 一种新的化学定义的脂质纳米颗粒可以克服腺相关病毒 (AAV) 载体在向骨骼肌提供基因组编辑疗法方面的局限性,并有望用于治疗杜氏肌营养不良症(DM...
可适用于外显子跳跃的DMD患者
适用于外显子跳过的杜氏患者 美国FDA已批准Sarepta公司Eteplirsen(跳跃51号外显子),外显子53跳跃的Golodirsen药物的上市。日本批准了NS Pharma外显子53跳跃的Viltolarsen(NS-065)在日本的...
山东省:关于进一步完善我省大病保险制度的通知
关于进一步完善我省大病保险制度的通知 原文链接:http://ybj.shandong.gov.cn/art/2020/12/14/art_113602_10138619.html 各市人民政府,各县(市、区)人民政府: 为贯彻落实《...
遗传常识-纯合/杂合/半合子
纯合/杂合/半合子 人类基因组是二倍体,基因都是在一条条染色体上,每两条类似的染色体被组合成一对; 每个人都是有46条,23对染色体,其中男性是 22对+XY,女性是 ...
2022基因治疗面临的5大关键问题
2017年12月19日,费城一家小型生物技术公司Spark Therapeutics获得了美国的首个治疗遗传性疾病的基因疗法的批准,这是经过数十年旨在寻找纠正 DNA 错误方法的研究的里程碑。 从那时起,世界上大...
关于公开征求《基因修饰细胞治疗产品非临床研究与评价技术指导原则》(试行)意见的通知
原文链接:http://www.cde.org.cn/news.do?method=viewInfoCommon&id=07f7e7ac5633c860 为更好引导和促进基因修饰细胞治疗产品开发,药品审评中心通过对行业调研、文献收集和专家咨询讨论会...