简单来说 超过 10% 的遗传疾病是由阻止细胞制造完全形成蛋白质的突变引起的。一种使用抑制转移 RNA (tRNA) 的实验性疗法可以帮助覆盖这些突变并恢复正常的蛋白质生产。尽管这项技术可以...

Duchenne UK 现已收到 TAM-DMD 临床试验的初步数据，该试验正在研究他莫昔芬（一种乳腺癌药物）作为 DMD 有效治疗方法的安全性和有效性。 Duchenne UK 与我们的慈善合作伙伴一起资助了一项名为 ...

基因治疗开发商 Precision BioSciences 将整个两小时的研发演示用于其管道中涉及体内基因编辑的产品——旨在直接注射到患者体内以纠正遗传疾病的疗法。 联合创始人兼首席科学官 Derek Jantz 博...

2021 年 10 月 4 日 Sarepta 宣布与罗氏合作在美国和世界各国启动，研究SRP-9001-301，也称为EMBARK，是SRP-9001（rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin）治疗杜氏肌营养不良症的关键研究。SRP-9001...

当您第一次获得您孩子被诊断为的遗传疾病时   由于近年来遗传学研究的进展，全世界成千上万的父母和孩子正在接受他们的遗传疾病诊断。 对许多人来说，这令人震惊——尤其是当您的孩子还是...

  马克龙 (Emmanuel Macron) 于 10 月 12 日星期二作为法国 2030 年计划的一部分提出的目标非常雄心勃勃。因为 法国尚未在生物医药生产领域大放异彩。事实上，今天在生物疗法方面，该...

转自公众号：细胞与基因治疗领域，点击查看公众号文章原文 基因治疗（特别是腺相关病毒AAV介导的基因治疗）已经进入高速发展的快车道。诺华、强生、罗氏、辉瑞、赛默飞等多家跨国公司均进军基因...

佛罗里达大学的研究人员正在寻找患有贝克肌营养不良症 (BMD) 的成年男性参与一项为期三年的自然史研究。这项观察性研究的目的是更好地了解 BMD 的过程并确定 BMD 的生物标志物。 本研究不涉及干...

转自央视新闻客户端：官宣！74种药品新增进入国家医保目录 按照党中央、国务院决策部署，国家医疗保障局会同人力资源和社会保障部等部门组织开展了2021年国家医保药品目录调整工作，现已顺利结...

转自：医药魔方  David Liu团队最新突破：2.0版先导编辑技术来了，或带来新一代基因疗法 2019年，David Liu教授的实验室开发出了先导编辑技术（Prime Editing），这一技术对基因进行...