回顾我们家族为支持新加坡DMD社区所做的努力
在周末庆祝世界杜兴肌营养不良症日时,我回顾了我和家人所经历的旅程,这段旅程是由杜氏肌营养不良症 (DMD) 塑造的。今年,肌肉萎缩症协会(新加坡)或 MDAS 在其一年一度的 Go the Dystan...
DMD家庭指南15:手术注意事项
当需要手术和/或全身麻醉时,将面临各种各样的情况,既有和Duchenne相关的(例如,肌肉组织活检、关节挛缩手术、脊柱手术或胃造口术),也有与Duchenne无关的(例如急性手术事件)。如果您正在...
关于印发加快推进康复医疗工作发展意见的通知
关于印发加快推进康复医疗工作发展意见的通知 国卫医发〔2021〕19号 各省、自治区、直辖市及新疆生产建设兵团卫生健康委、发展改革委、教育厅(局)、民政厅(局)、财政厅(局)、医疗...
Sarepta 同时布局外显子跳跃、PPMO和DMD 基因治疗
药学博士 Deanna Tucker 是 Sarepta Therapeutics 的医学科学联络小组负责人 六年前,马萨诸塞州剑桥的 Sarepta Therapeutics 成为第一家获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的治疗杜氏肌营养...
2018DMD家庭指南 康复的管理
返回2018DMD护理指南目录 康复的管理 物理、职业康复及语言治疗 DMD患者在日常生活需要获得很多不同类型的康复管理帮助。一个康复管理团队通常会包括医生,物理治疗师(PT),职业治疗师...
2022基因治疗面临的5大关键问题
2017年12月19日,费城一家小型生物技术公司Spark Therapeutics获得了美国的首个治疗遗传性疾病的基因疗法的批准,这是经过数十年旨在寻找纠正 DNA 错误方法的研究的里程碑。 从那时起,世界上大...
Duchenne型肌营养不良多学科管理专家共识
Duchenne型肌营养不良多学科管理专家共识 北京医学会罕见病分会 北京医学会神经内科分会神经肌肉病学组 中国肌营养不良协作组 原文链接:http://rs.yiigle.com/CN112137201835/1063895.htm &nbs...
MDA 2025:3 名 OPMD 患者接受基因治疗后获益
BB-301 治疗 MD 型患者在试验中取得吞咽改善效果 在一项临床试验中,实验性基因疗法 BB-301 的使用使前三位眼咽型肌营养不良症(OPMD) 患者的吞咽能力得到改善。OPMD 是一种以喉咙和眼部肌肉无力...










