Duchenne 的渐进性与疾病不同阶段的不同症状有关。这可能包括早期站立和行走困难，以及在后期阶段，心脏和肺部肌肉退化，这会导致危及生命的并发症。  “研究 Duchenne 潜在治疗方法的挑战...

  护理的过渡 当您准备实现更大程度上的独立时，必须同时考虑到您的健康和护理需求。通常情况下，想要达到您所期望的独立水平，应该进行仔细和持续地计划。   过渡计划的时间安排 从...

骨科护理的主要目标是尽可能长时间保持行走和/或运动功能，并尽量减少关节挛缩。行走或站立的能力将有助于您保持脊柱挺直而且有助于促进骨骼健康。 挛缩当肌肉变的更弱，您发现您活动关节更加困...

根据中期数据，治疗可改善 DMD 男孩的运动功能 RGX-202 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的一次性基因疗法，在正在进行的临床试验中耐受​​性良好，且未报告任何严重的副作用。 由 RGX-202...

编者按：寡核苷酸领域（Oligonucleotides）历经诸多坎坷起伏后，近年来得到迅速发展。本文简要分析了寡核苷酸领域的基础研究、技术合作、融资交易现状。通过数据分析发现，寡核苷酸领域中反义寡...

返回2018DMD指南目录 3. 诊断时的护理 某种医学疾病的具体原因被称为“诊断”。当患者被怀疑患杜氏征时，有一个明确的诊断非常重要。根据不同的医疗体系，基层保健医生（PCP）可能是第一个听到...

国家药监局关于发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》等三个文件的公告（2020年第82号）   为配合《药品注册管理办法》实施，国家药品监督管理局组织制定了《突破性治疗药物审评工作...

2017年12月19日，费城一家小型生物技术公司Spark Therapeutics获得了美国的首个治疗遗传性疾病的基因疗法的批准，这是经过数十年旨在寻找纠正 DNA 错误方法的研究的里程碑。 从那时起，世界上大...

  马克龙 (Emmanuel Macron) 于 10 月 12 日星期二作为法国 2030 年计划的一部分提出的目标非常雄心勃勃。因为 法国尚未在生物医药生产领域大放异彩。事实上，今天在生物疗法方面，该...