每周医学最新资讯速递
一、在 CRISPR 系统之外发现了新的可编程基因编辑蛋白 研究人员发现 RNA 引导的酶比以前认为的更加多样化和广泛。 詹妮弗·米查洛夫斯基 | 麦戈文脑研究所 发布日期：2021 ...
肌肉剪切波弹性成像可用于监测 DMD 进展
Ibrahim 和 Ayşe 探索了肌肉剪切波弹性成像 (SWE) 作为辅助临床工具在监测小儿肌肉骨骼疾病如杜氏肌营养不良症(DMD) 中的应用。他们的研究是以“弹性成像——临床医学应用”为题出版的一本书的...
Solid Biosciences 和 Forge Biologics 宣布病毒载体合同开发和 cGMP 制造合作伙伴关系
2021 年 10月 4 日, Solid Biosciences Inc.（Solid，纳斯达克代码：SLDB），一家专注于推进 Duchenne 肌营养不良症有意义疗法的生命科学公司，以及专注于细胞和基因治疗的合同开发和制造组织(C...
生活不公平，但我可以做到最好
如果我们生活在一个公平的世界中，杜兴肌营养不良症将不复存在。 不幸的是，生活不公平，而且18年前我被诊断出患有肌肉萎缩症。即使前途一片黯淡，我仍然可以做一些事情。我可以拒绝与他...
可适用于外显子跳跃的DMD患者
适用于外显子跳过的杜氏患者 美国FDA已批准Sarepta公司Eteplirsen（跳跃51号外显子），外显子53跳跃的Golodirsen药物的上市。日本批准了NS Pharma外显子53跳跃的Viltolarsen（NS-065）在日本的...
新的载体可允许潜在的 DMD 治疗重复交付
转自：新的载体可以允许潜在的 DMD 治疗重复交付 一种新的化学定义的脂质纳米颗粒可以克服腺相关病毒 (AAV) 载体在向骨骼肌提供基因组编辑疗法方面的局限性，并有望用于治疗杜氏肌营养不良症(DM...
国务院办公厅关于印发深化医药卫生体制改革 2020年下半年重点工作任务的通知
转载来源：中华人民共和国政府网 国务院办公厅关于印发深化医药卫生体制改革2020年下半年重点工作任务的通知 国办发〔2020〕25号 各省、自治区、直辖市人民政府，国务院各部委、各直属机构： 《...
AB-1003 治疗 LGMD 的试验在积极推荐后继续进行
第二组测试疗法的第一位参与者已服用药物 Asklepios Biopharmaceutical（Askbio）已为 1/2 期试验第二组第一位参与者进行了 AB-1003 的给药测试，AB-1003 是一种针对 2I/R9 型肢带型肌营养不良...
山东省：关于进一步完善我省大病保险制度的通知
关于进一步完善我省大病保险制度的通知 原文链接：http://ybj.shandong.gov.cn/art/2020/12/14/art_113602_10138619.html 各市人民政府，各县（市、区）人民政府： 为贯彻落实《...
