药学博士 Deanna Tucker 是 Sarepta Therapeutics 的医学科学联络小组负责人 六年前，马萨诸塞州剑桥的 Sarepta Therapeutics 成为第一家获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的治疗杜氏肌营养...

DMD医患交流大会

2017年12月19日，费城一家小型生物技术公司Spark Therapeutics获得了美国的首个治疗遗传性疾病的基因疗法的批准，这是经过数十年旨在寻找纠正 DNA 错误方法的研究的里程碑。 从那时起，世界上大...

Duchennne UK 很高兴宣布与Duchenne 研究基金建立新的合作伙伴关系，共同开展我们的 DMD Care UK 项目。 Duchenne 研究基金正在授予 640,000 英镑的赠款，以资助重要的社会心理护理和研究，作为...

PPMD 很高兴地宣布，文章“杜氏肌营养不良症临床试验参与障碍：让西班牙裔/拉丁裔护理人员和健康专业人士参与进来”已发表在《罕见疾病孤儿杂志》上。这项定性研究旨在了解西班牙裔/拉丁裔家庭...

BB-301 治疗 MD 型患者在试验中取得吞咽改善效果 在一项临床试验中，实验性基因疗法 BB-301 的使用使前三位眼咽型肌营养不良症(OPMD) 患者的吞咽能力得到改善。OPMD 是一种以喉咙和眼部肌肉无力...

返回2018DMD指南目录 3. 诊断时的护理 某种医学疾病的具体原因被称为“诊断”。当患者被怀疑患杜氏征时，有一个明确的诊断非常重要。根据不同的医疗体系，基层保健医生（PCP）可能是第一个听到...

国内可进行DMD基因检测医院（*为可产前诊断医院）    01   华北地区        1、北京协和医院神经内科和儿科*(神经内科戴毅、康复科张光宇) 2、北...

国务院办公厅关于健全 重特大疾病医疗保险和救助制度的意见 国办发〔2021〕42号 各省、自治区、直辖市人民政府，国务院各部委、各直属机构： 做好重特大疾病医疗保障，是进一步减轻困难群众和大...

Vertex 将使用 Mammoth 专有的超小型 CRISPR 系统来发现和开发新的体内基因编辑疗法 2021 年 10 月 26 日 09:00 东部夏令时间