佛罗里达大学的研究人员正在寻找患有贝克肌营养不良症 (BMD) 的成年男性参与一项为期三年的自然史研究。这项观察性研究的目的是更好地了解 BMD 的过程并确定 BMD 的生物标志物。 本研究不涉及干预
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10月底 BioMarin 宣布了 Duchenne 的新临床前候选药物 BMN 351。BMN 351 是第三代反义寡核苷酸疗法,正在研究外显子 51 跳跃,旨在靶向调节外显子 51 剪接的不同位点
公司将基于 Dyno 的 CapsidMap™ 交付平台开发针对骨骼肌和心肌的下一代 AAV 载体. Astellas Pharma 计划使用 Dyno Therapeutics 的 CapsidMa
转自:医药魔方 David Liu团队最新突破:2.0版先导编辑技术来了,或带来新一代基因疗法 2019年,David Liu教授的实验室开发出了先导编辑技术(Prime Editing),这一技术对
转自新华网:基因编辑的精准“剪刀” 在中国科学院干细胞与再生医学创新研究院一楼科普平台里,展示着几项最新研究成果。在干细胞药物、再生医学、解密衰老等项目中,几个小试剂盒显得有些单薄,却有重要的价值和意
转自:新的载体可以允许潜在的 DMD 治疗重复交付 一种新的化学定义的脂质纳米颗粒可以克服腺相关病毒 (AAV) 载体在向骨骼肌提供基因组编辑疗法方面的局限性,并有望用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)
本文罗列了设计基因编辑治疗疾病领域的公司,其中包括中国、美国、法国 等74家基因公司。笔者整理了有关于遗传病的公司22家(不含未披露研究方向的公司),其中涉及杜氏肌营养不良的公司4家。其他涉及到癌症、
由 Marc Güell 博士领导的庞培法布拉大学(西班牙巴塞罗那)转化合成生物学实验室的一个国际多学科研究团队在科学杂志《自然通讯》上发表了一篇文章,展示了发现、切割和转移的潜力( FiCAT) 技
在 Duchenne UK 与其他慈善机构合作的支持下,生物技术公司 MyoGene Bio 已获得加州再生医学研究所的资助,用于研究创新的基因编辑疗法。 基因编辑是治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)
一天坐在办公桌前,计算机工程师 Monkol Lek 决定他需要转行。他成为一名科学家并不是因为他对科学特别热情,而是因为他想解决困扰自己作为罕见病患者的问题。 “我不满意的是:一,我不知道我的疾病的
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