搜索[基因],共找到89个文章
5月DMD药物最新进展(国际)DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

5月DMD药物最新进展(国际)

1、SAT-3247在大龄DMD患者中展现新希望,大龄患者握力翻倍,安全性良好 总部位于多伦多的生物科技公司 Satellos Bioscience 日前宣布,其新型小分子药物 SAT-3247 在一项开...
chinadmd的头像DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心chinadmd1个月前
3083
DMD基因疗法Elevidys在日本获得有条件批准DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

DMD基因疗法Elevidys在日本获得有条件批准

OK 涵盖 3-7 岁儿童,无外显子 8/9 缺失且抗体阴性 日本厚生劳动省(MHLW)有条件地批准了基因疗法Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)用于治疗某些杜氏肌营养不良症(DMD)病例。 ...
chinadmd的头像DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心chinadmd1个月前
4703
FDA 将决定是否批准 DMD 心肌病药物 DeramiocelDMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

FDA 将决定是否批准 DMD 心肌病药物 Deramiocel

机构未发现 Capricor 申请存在任何问题;预计将于 8 月 31 日做出决定 美国食品药品监督管理局 (FDA) 预计将于 8 月底就deramiocel做出决定,deramiocel 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)心...
chinadmd的头像DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心chinadmd1个月前
6291
Duvyzat 建议欧盟批准作为 DMD 治疗药物DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

Duvyzat 建议欧盟批准作为 DMD 治疗药物

预计 7 月将对 Italfarmaco 的疾病改良疗法做出决定 欧洲药品管理局下属机构人用药品委员会(简称 CHMP)建议批准Duvyzat(givinostat)用于治疗6 岁及以上能够行走的杜氏肌营养不良症(DMD) 患...
chinadmd的头像DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心chinadmd1个月前
1.4W+
Sarepta:基因疗法 Elevidys 为 DMD 患者带来“希望”DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

Sarepta:基因疗法 Elevidys 为 DMD 患者带来“希望”

公司希望 ENVISION 支持其在非卧床患者中的全面批准 Sarepta Therapeutics 公司开发的杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)已获得美国食品药品监督...
chinadmd的头像DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心chinadmd2个月前
1W+
FDA批准SRP-9005基因疗法治疗2C型LGMDDMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

FDA批准SRP-9005基因疗法治疗2C型LGMD

Sarepta 表示,另外两种 LGMD 疗法的试验正在取得进展 美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Sarepta Therapeutics 开始在首次临床试验中对2C 型肢带型肌营养不良症(LGMD2C)患者进行基因疗法 SR...
chinadmd的头像DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心chinadmd2个月前
1.2W+
Avidity 的 DM1 药物 del-desiran 在日本被评为孤儿药DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

Avidity 的 DM1 药物 del-desiran 在日本被评为孤儿药

目前正在进行的 3 期临床试验正在测试 1 型强直性肌营养不良症患者的治疗方法 日本厚生劳动省 (MHLW) 已授予delpacibart etedesiran(又名 del-desiran)孤儿药地位,这是 Avidity Biosciences ...
chinadmd的头像DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心chinadmd2个月前
1.8W+
MDA 2025:数据显示,DMD 基因疗法 RGX-202 耐受性良好DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

MDA 2025:数据显示,DMD 基因疗法 RGX-202 耐受性良好

根据中期数据,治疗可改善 DMD 男孩的运动功能 RGX-202 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的一次性基因疗法,在正在进行的临床试验中耐受​​性良好,且未报告任何严重的副作用。 由 RGX-202...
chinadmd的头像DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心chinadmd2个月前
1.8W+
MDA 2025:3 名 OPMD 患者接受基因治疗后获益DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

MDA 2025:3 名 OPMD 患者接受基因治疗后获益

BB-301 治疗 MD 型患者在试验中取得吞咽改善效果 在一项临床试验中,实验性基因疗法 BB-301 的使用使前三位眼咽型肌营养不良症(OPMD) 患者的吞咽能力得到改善。OPMD 是一种以喉咙和眼部肌肉无力...
chinadmd的头像DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心chinadmd2个月前
2376
Entrada 在英国获得授权,可启动跳过外显子 45 的 1/2 期杜氏肌营养不良症试验DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

Entrada 在英国获得授权,可启动跳过外显子 45 的 1/2 期杜氏肌营养不良症试验

– 公司有望于 2025 年第三季度启动 ELEVATE-45-201 研究 – – ELEVATE-45 已向欧盟提交监管文件,正在进行监管审查 –  – ELEVATE-45 是公司预计于 2025 年进入全球临床开发的三个新型...
chinadmd的头像DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心chinadmd3个月前
1.1W+