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Sarepta：基因疗法 Elevidys 为 DMD 患者带来“希望”
公司希望 ENVISION 支持其在非卧床患者中的全面批准 Sarepta Therapeutics 公司开发的杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)已获得美国食品药品监督...
4天前
FDA批准SRP-9005基因疗法治疗2C型LGMD
Sarepta 表示，另外两种 LGMD 疗法的试验正在取得进展 美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Sarepta Therapeutics 开始在首次临床试验中对2C 型肢带型肌营养不良症(LGMD2C)患者进行基因疗法 SR...
5天前
Avidity 的 DM1 药物 del-desiran 在日本被评为孤儿药
目前正在进行的 3 期临床试验正在测试 1 型强直性肌营养不良症患者的治疗方法 日本厚生劳动省 (MHLW) 已授予delpacibart etedesiran（又名 del-desiran）孤儿药地位，这是 Avidity Biosciences ...
5天前
残疾儿童康复救助制度政策汇总
几年， 随着国家对罕见病日益重视，相关的政策在陆续出台。罕见病群体除了治疗性药物的医疗保障，更需要终康复照护。按目前的评残标准，进行性肌营养不良（第一批罕见病目录序号98）纳入到“肢...
20天前
MDA 2025：3 名 OPMD 患者接受基因治疗后获益
BB-301 治疗 MD 型患者在试验中取得吞咽改善效果 在一项临床试验中，实验性基因疗法 BB-301 的使用使前三位眼咽型肌营养不良症(OPMD) 患者的吞咽能力得到改善。OPMD 是一种以喉咙和眼部肌肉无力...
25天前
互助同行，温暖相伴——全国DMD家庭伐莫罗龙惠民保政策指南
亲爱的DMD家长们：我们深知，每一位DMD家庭都在与时间赛跑，而高昂的治疗费用更是一道难以跨越的鸿沟。随着伐莫罗龙（Vamorolone）在中国的上市，虽暂未纳入医保，但全国多地惠民保政策已为其开...
31天前
Entrada 在英国获得授权，可启动跳过外显子 45 的 1/2 期杜氏肌营养不良症试验
– 公司有望于 2025 年第三季度启动 ELEVATE-45-201 研究 – – ELEVATE-45 已向欧盟提交监管文件，正在进行监管审查 – – ELEVATE-45 是公司预计于 2025 年进入全球临床开发的三个新型...
32天前
REGENXBIO 分享 RGX-202 基因治疗 AFFINITY DUCHENNE 试验的积极生物标志物数据
REGENXBIO Inc. 报告了 RGX-202 AFFINITY DUCHENNE® 试验 I/II 期中来自另外两名患者的新的积极中期数据，RGX-202 是一种试验性基因治疗产品，通过 AAV8 为杜氏肌营养不良症患者提供微肌营养不...
32天前
