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FDA 将决定是否批准 DMD 心肌病药物 DeramiocelDMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

FDA 将决定是否批准 DMD 心肌病药物 Deramiocel

机构未发现 Capricor 申请存在任何问题;预计将于 8 月 31 日做出决定 美国食品药品监督管理局 (FDA) 预计将于 8 月底就deramiocel做出决定,deramiocel 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)心...
chinadmd的头像DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心chinadmd前天
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研究:美国强直性肌营养不良症患者面临更高的医疗费用DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

研究:美国强直性肌营养不良症患者面临更高的医疗费用

住院、急诊就诊、辅助器具需求以及设备费用 美国一项分析大量保险索赔数据库的研究显示,强直性肌营养不良症(DM)患者比未患该病的患者使用更多的医疗资源并面临更高的相关费用。 研究人员发现,...
chinadmd的头像DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心chinadmd6天前
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Duvyzat 建议欧盟批准作为 DMD 治疗药物DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

Duvyzat 建议欧盟批准作为 DMD 治疗药物

预计 7 月将对 Italfarmaco 的疾病改良疗法做出决定 欧洲药品管理局下属机构人用药品委员会(简称 CHMP)建议批准Duvyzat(givinostat)用于治疗6 岁及以上能够行走的杜氏肌营养不良症(DMD) 患...
chinadmd的头像DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心chinadmd6天前
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Sarepta:基因疗法 Elevidys 为 DMD 患者带来“希望”DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

Sarepta:基因疗法 Elevidys 为 DMD 患者带来“希望”

公司希望 ENVISION 支持其在非卧床患者中的全面批准 Sarepta Therapeutics 公司开发的杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)已获得美国食品药品监督...
chinadmd的头像DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心chinadmd16天前
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FDA批准SRP-9005基因疗法治疗2C型LGMDDMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

FDA批准SRP-9005基因疗法治疗2C型LGMD

Sarepta 表示,另外两种 LGMD 疗法的试验正在取得进展 美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Sarepta Therapeutics 开始在首次临床试验中对2C 型肢带型肌营养不良症(LGMD2C)患者进行基因疗法 SR...
chinadmd的头像DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心chinadmd17天前
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Avidity 的 DM1 药物 del-desiran 在日本被评为孤儿药DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

Avidity 的 DM1 药物 del-desiran 在日本被评为孤儿药

目前正在进行的 3 期临床试验正在测试 1 型强直性肌营养不良症患者的治疗方法 日本厚生劳动省 (MHLW) 已授予delpacibart etedesiran(又名 del-desiran)孤儿药地位,这是 Avidity Biosciences ...
chinadmd的头像DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心chinadmd17天前
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残疾儿童康复救助制度政策汇总DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

残疾儿童康复救助制度政策汇总

几年, 随着国家对罕见病日益重视,相关的政策在陆续出台。罕见病群体除了治疗性药物的医疗保障,更需要终康复照护。按目前的评残标准,进行性肌营养不良(第一批罕见病目录序号98)纳入到“肢...
chinadmd的头像DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心chinadmd32天前
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MDA 2025:3 名 OPMD 患者接受基因治疗后获益DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

MDA 2025:3 名 OPMD 患者接受基因治疗后获益

BB-301 治疗 MD 型患者在试验中取得吞咽改善效果 在一项临床试验中,实验性基因疗法 BB-301 的使用使前三位眼咽型肌营养不良症(OPMD) 患者的吞咽能力得到改善。OPMD 是一种以喉咙和眼部肌肉无力...
chinadmd的头像DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心chinadmd37天前
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互助同行,温暖相伴——全国DMD家庭伐莫罗龙惠民保政策指南DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

互助同行,温暖相伴——全国DMD家庭伐莫罗龙惠民保政策指南

亲爱的DMD家长们:我们深知,每一位DMD家庭都在与时间赛跑,而高昂的治疗费用更是一道难以跨越的鸿沟。随着伐莫罗龙(Vamorolone)在中国的上市,虽暂未纳入医保,但全国多地惠民保政策已为其开...
张丽平的头像DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心打倒小D1个月前
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Entrada 在英国获得授权,可启动跳过外显子 45 的 1/2 期杜氏肌营养不良症试验DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

Entrada 在英国获得授权,可启动跳过外显子 45 的 1/2 期杜氏肌营养不良症试验

– 公司有望于 2025 年第三季度启动 ELEVATE-45-201 研究 – – ELEVATE-45 已向欧盟提交监管文件,正在进行监管审查 –  – ELEVATE-45 是公司预计于 2025 年进入全球临床开发的三个新型...
chinadmd的头像DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心chinadmd1个月前
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