5月DMD药物最新进展(国际)
1、SAT-3247在大龄DMD患者中展现新希望,大龄患者握力翻倍,安全性良好 总部位于多伦多的生物科技公司 Satellos Bioscience 日前宣布,其新型小分子药物 SAT-3247 在一项开...
DMD基因疗法Elevidys在日本获得有条件批准
OK 涵盖 3-7 岁儿童,无外显子 8/9 缺失且抗体阴性 日本厚生劳动省(MHLW)有条件地批准了基因疗法Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)用于治疗某些杜氏肌营养不良症(DMD)病例。 ...
非营利组织发布更新的 PJ Nicholoff 杜氏肌营养不良症 (DMD) 类固醇治疗方案
旨在帮助医疗保健提供者管理皮质类固醇使用的指南 致力于根除杜氏肌营养不良症 (DMD) 的非营利组织家长肌营养不良症项目(PPMD) 发布了PJ Nicholoff 类固醇治疗方案的更新版本,标志着该方案首次...
FDA 将决定是否批准 DMD 心肌病药物 Deramiocel
机构未发现 Capricor 申请存在任何问题;预计将于 8 月 31 日做出决定 美国食品药品监督管理局 (FDA) 预计将于 8 月底就deramiocel做出决定,deramiocel 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)心...
研究:美国强直性肌营养不良症患者面临更高的医疗费用
住院、急诊就诊、辅助器具需求以及设备费用 美国一项分析大量保险索赔数据库的研究显示,强直性肌营养不良症(DM)患者比未患该病的患者使用更多的医疗资源并面临更高的相关费用。 研究人员发现,...
Duvyzat 建议欧盟批准作为 DMD 治疗药物
预计 7 月将对 Italfarmaco 的疾病改良疗法做出决定 欧洲药品管理局下属机构人用药品委员会(简称 CHMP)建议批准Duvyzat(givinostat)用于治疗6 岁及以上能够行走的杜氏肌营养不良症(DMD) 患...