NS Pharma分享维托拉森3期临床试验（RACER53研究）初步结果
5月27日，NS Pharma， Inc.分享了NS-065/NCNP-01（维托拉森）全球3期临床试验RACER53的初步分析结果。 RACER53 研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的比较研究，对 77 名患有杜氏病的门诊男孩进行...
14天前杜氏肌营养不良症临床试验参与的障碍：让西班牙裔/拉丁裔护理人员和健康专业人士参与进来
PPMD 很高兴地宣布，文章“杜氏肌营养不良症临床试验参与障碍：让西班牙裔/拉丁裔护理人员和健康专业人士参与进来”已发表在《罕见疾病孤儿杂志》上。这项定性研究旨在了解西班牙裔/拉丁裔家庭...
4个月前Dyne Therapeutics公布DELIVER 试验中 DYNE-251 在 DMD 中的应用的新临床数据
2024 年 5 月 20 日，Dyne Therapeutics公布了针对外显子 51 跳跃的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的 1/2 期 DELIVER 试验的积极临床数据，新数据都显示出对关键疾病生物标志物的显著影响，以及多...
14天前中国科学家开发出精确的基因编辑传递工具
转自新华网：中国科学家开发出精确的基因编辑传递工具 北京——中国科学家开发了一种靶向递送系统，可以将基因编辑工具带到结肠细胞，为炎症性肠病提供精确治疗。 周四发表在《科学进展》杂志上...
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