转自:新的载体可以允许潜在的 DMD 治疗重复交付 一种新的化学定义的脂质纳米颗粒可以克服腺相关病毒 (AAV) 载体在向骨骼肌提供基因组编辑疗法方面的局限性,并有望用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)
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本文罗列了设计基因编辑治疗疾病领域的公司,其中包括中国、美国、法国 等74家基因公司。笔者整理了有关于遗传病的公司22家(不含未披露研究方向的公司),其中涉及杜氏肌营养不良的公司4家。其他涉及到癌症、
由 Marc Güell 博士领导的庞培法布拉大学(西班牙巴塞罗那)转化合成生物学实验室的一个国际多学科研究团队在科学杂志《自然通讯》上发表了一篇文章,展示了发现、切割和转移的潜力( FiCAT) 技
在 Duchenne UK 与其他慈善机构合作的支持下,生物技术公司 MyoGene Bio 已获得加州再生医学研究所的资助,用于研究创新的基因编辑疗法。 基因编辑是治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)
一天坐在办公桌前,计算机工程师 Monkol Lek 决定他需要转行。他成为一名科学家并不是因为他对科学特别热情,而是因为他想解决困扰自己作为罕见病患者的问题。 “我不满意的是:一,我不知道我的疾病的
今天我们了解到,参与辉瑞 1B 期开放标签研究的一名年轻人遭受了毁灭性的损失。这项研究正在评估 PF-06939926,它是辉瑞公司的 AAV9 基因治疗 Duchenne 候选药物。 据该公司称,“
休士顿大学药学院的研究人员已经确定了急性损伤和Duchenne型肌营养不良(DMD)后骨骼肌有效再生所必需的蛋白质。Else和Philip Hargrove的药理学和药学教授Ashok Kumar正在
联合国关于罕见病患者的决议 2021 年 12 月 16 日,联合国通过了首个关于“应对罕见病患者及其家庭面临的挑战”的联合国决议。 联合国决议 民间社会合作伙伴——罕见病国际 (RDI)、非政府组织
当我亲自遇到让我无言以对的人时,这种情况并不常见。但我有这种反应,特别是在这个反思和给予的时候,当我遇到一个名叫Elijah Stacy的年轻人时,他 20 岁,他在九月份出版了一本名为A Small
2022 年 1 月 10 日星期一 四年的研究合作结合了辉瑞在全球药物开发方面的丰富经验,包括利用信使 RNA (mRNA)、脂质纳米颗粒 (LNP) 和基因治疗的项目,以及 Beam 在碱基编辑和
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