【DMD心理课堂】2,让我们看看DMD患者如何提高抗逆力。 清华大学在读心理学博士,陈斌 上一期【DMD心理课堂】介绍了抗逆力这个概念。抗逆力又称心理弹性或者心理韧性,是一种让人面对挫折逆境时能够从容
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Duchenne 的渐进性与疾病不同阶段的不同症状有关。这可能包括早期站立和行走困难,以及在后期阶段,心脏和肺部肌肉退化,这会导致危及生命的并发症。 “研究 Duchenne 潜在治疗方法的挑战之一是
一、在 CRISPR 系统之外发现了新的可编程基因编辑蛋白 研究人员发现 RNA 引导的酶比以前认为的更加多样化和广泛。 詹妮弗·米查洛夫斯基 | 麦戈文脑研究所 发布日期:2021 年 9 月 15
简单来说 超过 10% 的遗传疾病是由阻止细胞制造完全形成蛋白质的突变引起的。一种使用抑制转移 RNA (tRNA) 的实验性疗法可以帮助覆盖这些突变并恢复正常的蛋白质生产。尽管这项技术可以追溯到近
Duchenne UK 现已收到 TAM-DMD 临床试验的初步数据,该试验正在研究他莫昔芬(一种乳腺癌药物)作为 DMD 有效治疗方法的安全性和有效性。 Duchenne UK 与我们的慈善合作伙伴
基因治疗开发商 Precision BioSciences 将整个两小时的研发演示用于其管道中涉及体内基因编辑的产品——旨在直接注射到患者体内以纠正遗传疾病的疗法。 联合创始人兼首席科学官 Derek
2021 年 10 月 4 日 Sarepta 宣布与罗氏合作在美国和世界各国启动,研究SRP-9001-301,也称为EMBARK,是SRP-9001(rAAVrh74.MHCK7.micro-dy
2021 年 10月 4 日, Solid Biosciences Inc.(Solid,纳斯达克代码:SLDB),一家专注于推进 Duchenne 肌营养不良症有意义疗法的生命科学公司,以及专注于细
当您第一次获得您孩子被诊断为的遗传疾病时 由于近年来遗传学研究的进展,全世界成千上万的父母和孩子正在接受他们的遗传疾病诊断。 对许多人来说,这令人震惊——尤其是当您的孩子还是个婴儿时做出诊断。他或她的
该系统使研究人员能够更多地控制DNA的变化,从而可能打开挑战基因编辑器的条件。 与流行的CRISPR-Cas9系统相比,一种名为prime编辑的新型基因编辑工具能够更精确地控制DNA编辑(如图所示)
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