FORCE™ 平台：开创肌肉疾病及其他治疗的新时代
Oxana Beskrovnaya， 博士 首席科学官 罕见的神经肌肉疾病仍然是现代医学面临的最大挑战之一，治疗选择有限甚至没有。与此同时，我们对疾病生物学和遗传因果关系的理解的进步以及核酸治疗方法的...
EMA 继续反对续签 Translarna(PTC124) 的批准
由于无义突变，CHMP 坚持 DMD 治疗的早期观点。 人用药品委员会 （CHMP） — 欧洲药品管理局 （European Medicines Agency） 的一部分 — 再次维持其建议，即不续签 Translarna （ataluren） 的...
回顾我们家族为支持新加坡DMD社区所做的努力
在周末庆祝世界杜兴肌营养不良症日时，我回顾了我和家人所经历的旅程，这段旅程是由杜氏肌营养不良症 （DMD） 塑造的。今年，肌肉萎缩症协会（新加坡）或 MDAS 在其一年一度的 Go the Dystan...
NS Pharma分享维托拉森3期临床试验（RACER53研究）初步结果
5月27日，NS Pharma， Inc.分享了NS-065/NCNP-01（维托拉森）全球3期临床试验RACER53的初步分析结果。 RACER53 研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的比较研究，对 77 名患有杜氏病的门诊男孩进行...
杜氏肌营养不良症临床试验参与的障碍：让西班牙裔/拉丁裔护理人员和健康专业人士参与进来
PPMD 很高兴地宣布，文章“杜氏肌营养不良症临床试验参与障碍：让西班牙裔/拉丁裔护理人员和健康专业人士参与进来”已发表在《罕见疾病孤儿杂志》上。这项定性研究旨在了解西班牙裔/拉丁裔家庭...
Dyne Therapeutics公布DELIVER 试验中 DYNE-251 在 DMD 中的应用的新临床数据
2024 年 5 月 20 日，Dyne Therapeutics公布了针对外显子 51 跳跃的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的 1/2 期 DELIVER 试验的积极临床数据，新数据都显示出对关键疾病生物标志物的显著影响，以及多...
中国科学家开发出精确的基因编辑传递工具
转自新华网：中国科学家开发出精确的基因编辑传递工具 北京——中国科学家开发了一种靶向递送系统，可以将基因编辑工具带到结肠细胞，为炎症性肠病提供精确治疗。 周四发表在《科学进展》杂志上...
国内目前开展的两项临床试验：维托拉生注射液（viltolarsen）、潘瑞鲁单抗 （Pamrevlumab ）
截止2021年6月，在国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网查询，有两种治疗杜氏肌营养不良的药物递交了在国内的临床试验申请。 维托拉生是由日本新药株式会社（Nippon Shinyaku）研发的磷酰...
