tRNA疗法可以帮助恢复翻译中丢失的蛋白质 一类基于转移 RNA 的新疗法可以治疗囊性纤维化、肌肉萎缩症、遗传性癫痫等形式

超过 10% 的遗传疾病是由阻止细胞制造完全形成蛋白质的突变引起的。一种使用抑制转移 RNA (tRNA) 的实验性疗法可以帮助覆盖这些突变并恢复正常的蛋白质生产。尽管这项技术可以追溯到近 40 年前，但生物技术公司终于开始认真对待这个想法，基于 tRNA 的疗法正在开发中，用于治疗囊性纤维化、Dravet 综合征、杜氏肌营养不良症和 Rett 综合征。但要取得成功，这些疗法需要克服所有 RNA 分子共有的药物输送挑战和 tRNA 特有的安全问题。