Entrada 在英国获得授权，可启动跳过外显子 45 的 1/2 期杜氏肌营养不良症试验

– 公司有望于 2025 年第三季度启动 ELEVATE-45-201 研究 –

– ELEVATE-45 已向欧盟提交监管文件，正在进行监管审查 –

 – ELEVATE-45 是公司预计于 2025 年进入全球临床开发的三个新型外显子跳跃杜氏项目中的第二个 –

波士顿，2025 年 3 月 24 日（GLOBE NEWSWIRE）——Entrada Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：TRDA）今天宣布，该公司已获得英国药品和保健产品管理局 (MHRA) 和研究伦理委员会的授权，可以启动 ELEVATE-45-201。ELEVATE-45-201 是一项 1/2 期多次递增剂量 (MAD) 临床研究，旨在评估 Entrada 的试验药物 ENTR-601-45 对杜氏肌营养不良症 (DMD) 的潜在治疗效果，该病患者DMD基因突变已确认，可通过外显子 45 跳跃治疗。

Entrada Therapeutics 首席执行官 Dipal Doshi 表示：“我们很高兴英国批准我们不断壮大的杜氏肌营养不良症特许经营中的第二个临床项目。凭借我们 ELEVATE-44 项目的良好势头，这项授权使我们更接近在今年年底前拥有三个杜氏肌营养不良症临床开发项目。对于患有渐进性疾病的人来说，每一刻都很重要。为了应对杜氏肌营养不良症的紧迫性，我们将继续我们的战略，在英国和欧盟启动和开展研究，然后再与 FDA 分享这些研究结果，以便有可能在美国开展注册研究。”

ELEVATE-45-201 是一项全球性、两部分、随机、双盲、安慰剂对照的 1/2 期研究，旨在评估 ENTR-601-45 对可进行外显子 45 跳跃的杜氏肌营养不良症门诊患者的安全性、耐受性和有效性。A 部分是一项多次递增剂量研究，旨在评估约 24 名患者的安全性、药代动力学和药效学，包括外显子跳跃和肌营养不良蛋白的产生。每六周给药一次，预计三个组的计划剂量范围为 5 mg/kg 至 15 mg/kg。研究的 B 部分旨在进一步评估 A 部分中确定的安全性和有效性最佳剂量，包括功能结果和患者报告的生活质量指标。研究参与者可能有资格参加开放标签扩展研究 (OLE)，在该研究中，将在较长时间内评估 ENTR-601-45 的安全性、有效性和耐受性。该公司预计将于 2025 年第三季度启动 ELEVATE-45-201。

关于 ENTR-601-45
ENTR-601-45 是一种专有的内体逃逸载体 (EEV™) 偶联的磷二酰胺吗啉代寡聚体 (PMO)，是 Entrada 杜氏肌营养不良症系列中第二个候选产品，来自其不断增长的 EEV 疗法产品线。每种 EEV-PMO 候选治疗药物都有一个针对特定目标亚群设计和优化的寡核苷酸序列。ENTR-601-45 旨在解决因DMD基因外显子突变或缺失而导致的杜氏肌营养不良症的根本原因。ENTR-601-45 是一种用于治疗外显子 45 跳跃适应的杜氏肌营养不良症患者的在研疗法，目前正在评估其恢复 mRNA 阅读框架和允许翻译略微缩短但仍有功能的肌营养不良蛋白的潜力。