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在杜氏肌营养不良患者中TAS‐205的2期早期实验

(原文链接见文末。内容来自网络。仅供参考。姚保宇翻译。) 由造血PGD合成酶生产的前列腺素D2(PGD2),这与肌肉坏死有病理性的牵连。这项随机、双盲、安慰剂对照的早期2期研究(NCT 0275204

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FDA为Epichenium的EB 002授予Duchenne和Becker MD的孤儿药称号

FDA为Epichenium的EB002授予Duchenne和Becker MD的孤儿药称号,用于治疗杜兴氏和贝克尔肌营养不良症。 该称号支持开发罕见疾病(在美国影响不到20万人的疾病)的实验疗法。它

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简易家庭康复指南(适用于DMD/BMD家庭)

简易家庭康复指南(适用于DMD/BMD家庭) 相关链接: DMD家庭康复 锻炼视频汇总 2018DMD诊断与管理 家庭指南 国内可进行诊断DMD的三甲医院

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2018DMD家庭指南 第六章:激素的管理

返回2018DMD护理指南目录 六、类固醇激素的管理 皮质类固醇,或类固醇,在世界范围内被用于治疗多种疾病。毫无疑问,使用类固醇能使很多杜氏征患者受益,但这种获益需要与积极管理可能出现的药物副作用相互

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重要进展:辉瑞罕见病日前更新基因疗法试验信息

本文转自 健点子公众号,原文链接:重要进展:辉瑞罕见病日前更新基因疗法试验信息 本周一,辉瑞公司更新了有关基因疗法治疗罕见病的最新进展。 根据临床试验数据库Clinicaltrials.gov的数据显

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研究报告:新的CRISPR-Cas9递送方法改善DMD小鼠的肌肉功能

一项研究显示,研究人员改进了一种基因编辑技术,该技术可以更有效地纠正患有杜兴氏肌营养不良症(DMD)的人的DMD 基因突变,恢复肌营养不良蛋白的正常功能并改善肌肉功能。 这项研究,“ 小鼠杜氏肌营养不

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研究发现,腺苷琥珀酸疗法可改善小鼠杜氏肌营养不良的症状

一项研究发现,用腺苷琥珀酸(ASA)治疗可改善肌肉完整性并减少杜兴氏肌营养不良症(DMD)小鼠模型的细胞损伤,这表明该药物对患有这种疾病的患者可能是一种可行的疗法。 在这些动物中,ASA增加了肌肉细胞

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肌营养不良类型

肌营养不良症 是指导致进行性肌无力和丧失的一组遗传疾病。肌肉营养不良有30多种类型,它们都有不同的原因和症状。尽管最常见的类型出现在儿童时期,但其他形式仅影响成年人。 肌营养不良症通常是由基因突变引起

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