2025年DMD药物管线DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

全球范围内，有超过50个DMD临床在研项目正在推进，9款已经上市；其中伐莫洛龙口服混悬液(温和激素)国内也已上市。过去一年全球DMD新药研发呈现多样化突破，中国本土创新力量加速追赶，中国患者无药可用的困境正在被逐步打破。

全球趋势：2025年DMD治疗新突破

2025年，杜氏肌营养不良症（DMD）治疗领域迎来一系列令人瞩目的新突破。全球范围内的研发项目涵盖了迷你蛋白（基因替代）、基因编辑、外显子跳跃、小分子、寡核苷酸、基因疗法和细胞疗法等多种技术路径。

▲本药物管线进度图由至爱DMD关爱中心整理，仅供参考

管线丰富：中国DMD药物研发多元化布局

中国DMD药物研发管线正朝着多元化方向发展，涵盖了小分子药物、基因治疗和寡核苷酸疗法等多个领域。

2025年1月，基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM）宣布：杜氏肌营养不良（DMD）基因治疗药物BBM-D101注射液的临床试验申请（IND）已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准。并在9月宣布其独立研发的BBM-D101注射液已顺利完成中国医学科学院北京协和医院的注册临床研究首例受试者给药。

2025年3月，新芽基因创新碱基编辑疗法GEN6050X已于6日获得美国FDA的临床试验批准（IND），是FDA批准的首个用于DMD的基因编辑药物，6月获美国FDA孤儿药认定。

2025年7，罕见病杜氏肌营养不良（DMD）创新药安迦利®伐莫洛龙口服混悬液在中国上市，标志着国内首个获批DMD适应证的治疗药物正式实现临床应用。目前已有多家医院开出处方。

▲本药物管线进度图由至爱DMD关爱中心整理，仅供参考

国内外DMD研究越来越多，有更多药物开展临床试验。作为患者家属，可以重点关注进入到临床三期的药物（一期临床：是首次将药物应用于人体以研究可能的不良反应和安全的剂量范围；二期临床：在少数志愿者中进一步评估药物的安全性和有效性；三期临床：在更大范围的患者志愿者中进行多中心临床研究，比较新药和标准治疗的疗效和安全性）。

尽管取得了显著进展，中国DMD治疗仍面临诸多挑战。距离“有药可用、用得起药”还很远。但也更近了一点。孩子们想奔跑的简单心愿，是我们所有人不懈努力的终极方向。

至爱定期整理DMD药物管线图，希望有更多的研发专家、临床医生关注、投入到DMD疾病的研究诊治中。持续追踪、解析全球研发动态，第一时间为您带来可信、温暖的进展分享。

这条路依然漫长，但我们并非独行。每一次关注、每一次转发、每一次声援，都让前行的路更有希望。

请与至爱，与每一DMD患者家庭，继续并肩。关注罕见，聚力前行。愿所有等待，终迎回响。