REGENXBIO Inc. 报告了 RGX-202 AFFINITY DUCHENNE® 试验 I/II 期中来自另外两名患者的新的积极中期数据，RGX-202 是一种试验性基因治疗产品，通过 AAV8 为杜氏肌营养不良症患者提供微肌营养不良蛋白转基因。据 REGENXBIO 称，来自 1-3 岁人群的新数据建立在 4 岁及以上人群中观察到的良好安全性和有效性基础上，增强了 RGX-202 服务于广泛年龄段人群的潜力。
接受关键剂量 RGX-202 治疗的两名患者的新生物标志物数据显示，RGX-202 微肌营养不良蛋白在所有年龄段均有强效表达。两名患者均在 12 周时进行了活检，3 岁患者的微肌营养不良蛋白表达量与正常对照组相比为 122%，7 岁患者的微肌营养不良蛋白表达量与正常对照组相比为 31.5%。此外，结果显示 RGX-202 耐受性良好且具有良好的安全性。
该公司表示，计划在 2025 年上半年分享更多 I/II 期功能数据。此外，REGENXBIO 将继续推进关键试验，以在今年完成招募并在 2026 年中期提交 BLA。
该试验的第三阶段（关键阶段）现已开放，招募确诊患有杜氏肌营养不良症的 1 岁及以上能走动的男孩。以下社区信函包含有关 AFFINITY DUCHENNE® 试验的更多信息的链接。
![图片[1]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良REGENXBIO 分享 RGX-202 基因治疗 AFFINITY DUCHENNE 试验的积极生物标志物数据DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心](https://www.china-dmd.org.cn/wp-content/uploads/2025/03/image-8.png)
该试验的 3 期（关键）部分已经开放，招募确诊为杜氏肌营养不良症的 1 岁及以上能走动的男孩。来自 1/2/3 期 AFFINITY DUCHENNE® 试验的新数据在上周举行的 MDA 年度科学会议上，斯坦福儿童医院的 Carolina Tesi-Rocha 博士和 AFFINITY DUCHENNE® 试验的研究人员展示了来自试验 1/2 期部分的新生物标志物数据。其中包括我们针对 1-3 岁年轻患者群体的首批微肌营养不良蛋白数据。
- RGX-202 在两种剂量水平下对 12 名患者均具有良好的耐受性，未发生严重不良
事件或特别值得关注的不良事件，也没有心肌炎或肌炎的报告1,2 。
- 报告的最常见药物相关不良反应是恶心、呕吐和疲劳，均已
得到解决- AFFINITY DUCHENNE 试验包括全面的短期免疫
抑制方案，以帮助减轻不良事件的可能性。- 新的生物标志物数据继续支持RGX-202微肌营养不良蛋白在所有年龄段的
肌膜（肌肉细胞膜）上一致、强劲的表达、转导和适当的定位。
- 在一名 3 岁患者中，12
周时测量的 RGX-202 微肌营养不良蛋白表达为正常对照的 122.3%。- 在一名 7 岁患者中，12
周时测量的 RGX-202 微肌营养不良蛋白表达为正常对照的 31.5%。
正如我们之前在 2024 年 11 月所分享的那样，在AFFINITY DUCHENNE 试验的第 1/2 阶段接受治疗的前五名男孩表现出了功能改善，超过了
在 9 个月（剂量水平 2）和 12 个月（剂量水平 1）测量的可用的外部自然史对照。
我们计划在今年上半年分享更多 1/2 期数据，包括更多功能数据。我们计划在 2026 年中期
根据美国 FDA 的加速审批途径提交生物制品许可申请 (BLA) 。临床试验网站请访问我们的 AFFINITY DUCHENNE 临床试验网站 – 该网站旨在为家庭、患者和医疗保健提供者提供资源。要访问，请访问：regenxbiodmdtrials.com或扫描下面的二维码。该网站提供有关 RGX-202 和 AFFINITY DUCHENNE 试验的信息，包括关键资格标准、参与预期结果和研究地点。还提供有关 AFFINITY BEYOND 抗体检测计划的信息。我们感谢杜氏肌营养不良症社区，包括试验参与者及其家人，在我们努力推进 RGX-202 作为杜氏肌营养不良症的潜在新基因疗法期间给予持续支持。我们的团队将始终致力于帮助社区，我们很高兴与您分享这些更新。如果您有任何疑问，请联系患者权益团队duchenne@regenxbio.com REGENXBIO 团队致以诚挚问候，Steve Pakola 医学博士，首席医疗官维维安·费尔南德斯 (Vivian Fernandez)，患者权益倡导执行总监
