罗克维尔，马里兰州, 2021 年 11 月 22 日 /美通社/ --

• 用于治疗 Duchenne 的潜在一次性基因疗法，包括一种新型、优化的微肌营养不良蛋白转基因和 REGENXBIO的专有的NAV ® AAV8 载体
• 用于临床开发的商业规模 cGMP 材料
• 公司有望在 2021 年底前提交 IND

REGENXBIO 公司 （纳斯达克股票代码：RGNX）今天宣布 美国食品和药物管理局(FDA) 授予 RGX-202 孤儿药资格，这是一种潜在的一次性基因疗法，用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)。RGX-202 旨在提供一种新型、优化的微肌营养不良蛋白转基因，该基因具有独特的 C 端结构域和肌肉特异性启动子，以支持靶向治疗，以提高对与杜氏相关的肌肉损伤的抵抗力。RGX-202 用途REGENXBIO的专有的 NAV ® AAV8 载体。 

“这一重要指定是 RGX-202 开发过程中的一个里程碑，并强调了DMD患者对潜在新治疗方案的需求，” 奥利维尔·达诺斯, 博士, 首席科学官 瑞金生物. “RGX-202 中的新型 microdystrophin 转基因包括保留天然肌营养不良蛋白基本功能元件的编码区域，以潜在地改善 Duchenne 患者的肌肉力量和抵抗力。我们期待将这种一次性基因疗法推向临床。” 

REGENXBIO公司 预计在 2021 年底前向 FDA 提交 RGX-202的研究性新药 (IND) 申请。商业规模的 cGMP 材料已经以 1,000 升的容量生产，使用 REGENXBIO的 悬浮细胞培养制造过程，以及公司内部的 cGMP 设施，预计可生产多达 2,000 升用于 RGX-202的临床开发。

FDA 孤儿药指定被授予研究治疗罕见的医学疾病或条件影响不到 200,000 人的 美国. 孤儿药状态为药物开发商提供了好处，包括在药物开发过程中提供帮助、临床成本的税收抵免、免除某些 FDA 费用和七年的批准后营销独占权。

关于 RGX-202

RGX-202 旨在提供一种新型微肌营养不良蛋白转基因，该基因保留了肌营养不良蛋白的关键元素，包括在天然肌营养不良蛋白中发现的 C 端 (CT) 域的扩展编码区，以及对转基因的其他根本改进. CT 域的存在已被证明可以将几种关键蛋白质募集到肌肉细胞膜，从而改善肌肉对营养不良小鼠收缩引起的肌肉损伤的抵抗力。其他设计特征，包括密码子优化和 CpG 含量的减少，可能会改善基因表达，提高翻译效率并降低免疫原性。RGX-202 旨在支持使用 NAV AAV8 载体在整个骨骼肌和心肌中传递和靶向表达基因，该载体用于许多临床试验，

关于 REGENXBIO Inc.

REGENXBIO生物 是一家领先的临床阶段生物技术公司，寻求通过基因疗法的治疗潜力改善生活。 REGENXBIO的NAV ®技术平台是一种专有的腺相关病毒 (AAV) 基因递送平台，拥有 100 多种新型 AAV 载体的专有权，包括 AAV7、AAV8、AAV9 和 AAVrh10。瑞金生物 及其第三方 NAV 技术平台被许可方正在应用 NAV 技术平台开发多个治疗领域的广泛候选药物。

原文链接：REGENXBIO 宣布授予 RGX-202孤儿药称号，RGX-202是一种治疗杜氏肌营养不良症的新型基因疗法候选药物